Aktualności

Co nowego? Bieżące wiadomości na temat rzadkich jednostek chorobowych

Aktualności | 20.10.2026

Prof. Czupryniak: „Im więcej chorób współistniejących, tym większa potrzeba szczepień". Jak szczepienia chronią przed hospitalizacją?

Aktualności | 15.10.2026

FDA ogłasza nowy model rozwoju i oceny leków w chorobach rzadkich

Aktualności | 12.10.2026

FDA zatwierdziła pierwszą terapię dla pacjentów z niedoborem MCT8

Aktualności | 1.10.2026

1 października została opublikowana lista leków refundowanych

Aktualności | 28.09.2026

FDA zatwierdza pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A

Choroba Krabbego | 23.09.2026

Choroba Krabbego

Aktualności | 15.09.2026

Projekt najnowszej listy leków refundowanych – od 1 października 2026 r.

Aktualności | 7.09.2026

Novartis wstrzymuje badania CAR-T w chorobach autoimmunologicznych i neurologicznych po śmierci trzech pacjentów

Niesyndromiczna głuchota związana z genem OTOF (DFNB9) | 2.09.2026

Niesyndromiczna głuchota związana z genem OTOF (DFNB9)

Zespół Snijdersa-Bloka-Campeau | 1.09.2026

Zespół Snijdersa-Bloka-Campeau

Choroba Fabry'ego | 26.08.2026

Terapia genowa przyniosła korzyści wszystkim uczestnikom badania klinicznego dotyczącego choroby Fabry’ego

Aktualności | 18.08.2026

FPP: Czy świadczenia gwarantowane zawsze są gwarantowane – o nierównościach w dostępie do leczenia

Ziarniniakowe zapalenie warg | 27.07.2026

Ziarniniakowe zapalenie warg (Cheilitis granulomatosa)

Aktualności | 23.07.2026

Choroba Castlemana: Objawy, diagnostyka, leczenie i rokowanie u pacjentów

Ziarniniakowe zapalenie ustno-twarzowe (OFG) | 17.07.2026

Ziarniniakowe zapalenie ustno-twarzowe (OFG)

Aktualności | 7.07.2026

Choroby rzadkie: od odkryć naukowych do kompleksowej opieki

Aktualności | 3.07.2026

Modele ogólnego przeznaczenia przewyższają specjalistyczne narzędzia AI w medycynie – wyniki badania Nature Medicine 2026

Aktualności | 1.07.2026

Rewolucje w leczeniu miastenii

Aktualności | 1.07.2026

1 lipca została opublikowana lista leków refundowanych

Aktualności | 29.06.2026

Pierwsza terapia daje nadzieję chorym na stwardnienie zanikowe boczne. Kluczowa jest jednak szybka diagnostyka

Miastenia | 29.06.2026

Szczepienia w miastenii – dylematy a fakty

Choroba von Hippel-Lindau | 29.06.2026

Choroba von Hippel-Lindau

Aktualności | 26.06.2026

Za postępem powinien iść dostęp – apelują pacjenci chorzy na Miastenię Gravis. Stawką jest szansa na normalne życie, bez groźnych powikłań

Aktualności | 24.06.2026

Miastenia – test na wytrzymałość

Łącząc siły dla rzadkich chorób:
jeden krok bliżej do leczenia