FDA zatwierdza pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A

28 września 2026 / dr n. med. Katarzyna Skórka

FDA zatwierdza pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A

Dodaj nas do listy preferowanych źródeł w Google, aby nasze materiały częściej pojawiały się w Twoich wynikach wyszukiwania.

Google Dodaj w Google

Innowacyjna terapia genowa stanowi nową opcję leczenia dla dzieci cierpiących na rzadką, postępującą chorobę neurorozwojową. W dniu 19 września br. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf), pierwszą terapię genową przeznaczoną dla dzieci z mukopolisacharydozą typu IIIA (MPS IIIA), znaną również jako zespół Sanfilippo typu A.

Materiał przeznaczony wyłącznie dla pracowników służby zdrowia

Ten materiał jest dostępny dla zarejestrowanych użytkowników.

Zaloguj się

Szanowni użytkownicy,
część materiałów udostępnianych na naszym portalu jest przeznaczona wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.