Aktualności

Co nowego? Bieżące wiadomości na temat rzadkich jednostek chorobowych

Aktualności | 8.10.2025

Gdzie jesteś, pacjencie? Chorzy na śródmiąższowe choroby płuc wciąż zagubieni w systemie | Premiera raportu na temat sytuacji pacjentów z ILD w Polsce

Fenyloketonuria | 8.10.2025

Między pokusami a walką o zdrowie

Aktualności | 7.10.2025

Tegorocznymi laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny za odkrycia dotyczące obwodowej tolerancji immunologicznej zostali Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell i Shimon Sakaguchi

Fenyloketonuria | 3.10.2025

Fenyloketonuria – życie z dietą PKU

Aktualności | 2.10.2025

1 października została opublikowana lista leków refundowanych

Aktualności | 1.10.2025

20. edycja kampanii "Choroby rzadkie"

Aktualności | 24.09.2025

Wyszukiwarka NFZ: programy lekowe, badania genetyczne i wiele innych

Aktualności | 23.09.2025

Jeden lek na wiele mutacji. Szansa na leczenie chorób rzadkich

Choroba von Gierkego | 19.09.2025

Glikogenoza typu Ia (GSDIa), choroba von Gierkego

Zespół Huntera | 15.09.2025

Mukopolisacharydoza typu II (MPS II), zespół Huntera

Aktualności | 12.09.2025

Ekspert: mikroflora jelitowa ma wpływ na pracę mózgu i rozwój chorób neurodegeneracyjnych

Aktualności | 5.09.2025

FDA przedłuża ocenę terapii genowej lemidsogene lanparvovec (RGX-121) przeznaczonej do leczenia MPS II w celu oceny danych długoterminowych

Aktualności | 26.08.2025

MZ mówi o sukcesach we wdrażaniu Planu dla Chorób Rzadkich. Ekspertka: ze zdziwieniem tego słucham

Neurofibromatoza | 18.08.2025

Neurofibromatoza typu 2 (NF2)

Aktualności | 14.08.2025

Nowy pakiet farmaceutyczny ma wyrównać szanse pacjentów w całej Unii. W Polsce na niektóre leki czeka się ponad dwa lata dłużej niż w Niemczech

Aktualności | 14.08.2025

#KeepPatientsVoting: głos organizacji pacjenckich w Europejskiej Agencji Leków

Aktualności | 13.08.2025

Polscy naukowcy jako pierwsi na świecie stworzyli cyrkularne mRNA metodą chemiczną. To może pomóc w leczeniu genetycznych chorób rzadkich

Neurofibromatoza | 12.08.2025

Neurofibromatoza typu 1 (NF1)

Aktualności | 5.08.2025

Terapia kosztuje 40 tys. zł tygodniowo. „Kwota na zakup leku jest nieosiągalna”

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) | 1.08.2025

Nigdy się nie poddawaj - wywiad z Tomaszem Słupskim

Aktualności | 31.07.2025

Nowe dane dotyczące nusinersenu, leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)

Ataksja Friedreicha | 24.07.2025

Udało się zatrzymać Friedreicha

Aktualności | 22.07.2025

Światowy Dzień Mózgu – jak od dziś zadbać o swój mózg?

Aktualności | 17.07.2025

Na horyzoncie nowe terapie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi pacjentami w Polsce

Łącząc siły dla rzadkich chorób:
jeden krok bliżej do leczenia