Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) | 6 godzin temu

Przełom w leczeniu SMA. Polskie badania pokazują, jak wczesna terapia wpływa na funkcje ruchowe

Neurofibromatoza | 9 godzin temu

Koniec pilotażu opieki nad pacjentami z neurofibromatozami. AOTMiT nie rekomenduje stałego finansowania

Aktualności | 20.10.2026

Prof. Czupryniak: „Im więcej chorób współistniejących, tym większa potrzeba szczepień". Jak szczepienia chronią przed hospitalizacją?

Aktualności | 15.10.2026

FDA ogłasza nowy model rozwoju i oceny leków w chorobach rzadkich

Aktualności | 12.10.2026

FDA zatwierdziła pierwszą terapię dla pacjentów z niedoborem MCT8

Aktualności | 1.10.2026

1 października została opublikowana lista leków refundowanych

Aktualności | 28.09.2026

FDA zatwierdza pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A

Choroba Krabbego | 23.09.2026

Choroba Krabbego

Aktualności | 15.09.2026

Projekt najnowszej listy leków refundowanych – od 1 października 2026 r.

Aktualności | 7.09.2026

Novartis wstrzymuje badania CAR-T w chorobach autoimmunologicznych i neurologicznych po śmierci trzech pacjentów

Niesyndromiczna głuchota związana z genem OTOF (DFNB9) | 2.09.2026

Niesyndromiczna głuchota związana z genem OTOF (DFNB9)

Zespół Snijdersa-Bloka-Campeau | 1.09.2026

Zespół Snijdersa-Bloka-Campeau
Dowiedz się więcej
Zobacz wszystkie aktualności

Parterzy

Astra Zeneca

Łącząc siły dla rzadkich chorób:
jeden krok bliżej do leczenia