Aktualności

Co nowego? Bieżące wiadomości na temat rzadkich jednostek chorobowych

Choroba Fabry'ego | 24.09.2024

Terapia genowa AMT-191 otrzymała status choroby sierocej w leczeniu choroby Fabry’ego

Choroba Fabry'ego | 18.09.2024

Choroba Fabry’ego może skrócić życie nawet o 20 lat. Pacjenci żyją w bólu

Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) | 26.06.2024

Prof. Grzegorz Basak: "Klon nocnej napadowej hemoglobinurii w MDS to bardzo fascynujące zjawisko biologiczne, które ma przełożenie na terapię"

Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) | 29.05.2024

Rzadkie przyczyny cytopenii – nocna napadowa hemoglobinuria i mastocytoza

Łącząc siły dla rzadkich chorób:
jeden krok bliżej do leczenia