Program lekowy to świadczenie gwarantowane. Leczenie w ramach programu odbywa się z zastosowaniem innowacyjnych, kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń gwarantowanych. Leczenie jest prowadzone w wybranych jednostkach chorobowych i obejmuje ściśle zdefiniowaną grupę pacjentów.
Wybierz interesującą Cię chorobę:
Wykorzystywane leki: omaweloksolon
Kody ICD-10: G11.1
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii oraz ocenę skuteczności leczenia dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia omaweloksolonem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:
1) wiek:16 lat i powyżej;
2) rozpoznanie ataksji Friedreicha potwierdzone badaniem genetycznym;
3) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej ChPL;
4) brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
5) wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia omaweloksolonem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
U pacjentów po ukończeniu 18 r.ż., leczenie trwa do momentu określonego kryteriami wyłączenia w pkt. 3. W szczególnych przypadkach, w których w przebiegu choroby udokumentowano istotne spowolnienie postępu dysfunkcji innych niż uwzględniane w skali mFARS, na wniosek ośrodka prowadzącego, Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia.
U pacjentów przed ukończeniem 18 r.ż., leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha.
Z powodu potwierdzonej ciąży oraz w okresie karmienia piersią, możliwe jest czasowe zawieszenie leczenia z możliwością powrotu do stosowanej terapii.
Po ukończeniu 18 r.ż. nie ma konieczności ponownej kwalifikacji pacjenta do programu po przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych.
Pacjent będący w trakcie terapii, który ukończył 18 rok życia może kontynuować terapię w pediatrycznym ośrodku realizującym program lekowy do ukończenia 20 roku życia, po uzyskaniu indywidualnej zgody dyrektora wojewódzkiego oddziału NFZ.
3. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak skuteczności terapii definiowany jako pogorszenie o więcej niż 2 punkty średnio rocznie w skali mFARS potwierdzone w dwóch kolejnych ocenach rocznych z zaznaczeniem, że:
a) w szczególnych przypadkach, w których w przebiegu choroby udokumentowano istotne spowolnienie postępu dysfunkcji innych niż uwzględniane w skali mFARS, na wniosek ośrodka prowadzącego, Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia,
b) nie dotyczy pacjentów przed ukończeniem 18 r.ż., u których leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha;
2) pojawienie się przeciwwskazań do leczenia wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
3) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha uniemożliwiają kontynuację leczenia;
4) wystąpienie działań niepożądanych, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha uniemożliwiają kontynuację leczenia;
5) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
6) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Wykorzystywane leki: agalzydaza beta, agalzydaza alfa, migalastat
Kody ICD-10: E75.2
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 6 miesięcy w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Kryteria kwalifikacji do leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa lub migalastatem
Do leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa kwalifikują się pacjentci spełniający łącznie punkty 1,2 i 3.
Do leczenia migalastatem kwalifikują się pacjenci spełniający łącznie punkty 1,2,3 i 4.
1) W przypadku leczenia agalzydazą beta i agalzydazą alfa pacjenci od 8 roku życia, a w przypadku migalastatu powyżej 16 roku życia;
2) Pacjenci ze stwierdzoną objawową (wystąpienie co najmniej jednego z powikłań narządowych, niewyjaśnionych w pełni przez inną przyczynę) klasyczną lub nieklasyczną postacią choroby Fabry’ego;
3) Rozpoznanie choroby Fabry’ego udokumentowane wynikiem:
a) u mężczyzn: badania biochemicznego aktywności alfa galaktozydazy A (brak lub znaczny niedobór aktywności enzymu w odniesieniu do normy laboratorium wykonującego badanie - norma wyniku musi być zawarta w karcie kwalifikacji pacjenta) w teście suchej kropli krwi, w osoczu lub leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach oraz badanie genetyczne na obecność patogennej mutacji w obrębie genu GLA;
b) u kobiet: badanie biochemiczne aktywności alfa galaktozydazy A (niedobór aktywności enzymu w odniesieniu do normy laboratorium wykonującego badanie; chociaż w przypadku ewidentnych objawów klinicznych choroby prawidłowa aktywność alfa galaktozydazy A nie wyklucza kwalifikacji do terapii – norma laboratorium musi być zawarta w karcie kwalifikacji pacjenta) w teście suchej kropli krwi, osoczu lub leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach oraz badanie genetycznego wskazujące na obecność patogennej mutacji w obrębie genu GLA;
4) Obecność mutacji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz GFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2;
Do programu kwalifikowani są także pacjenci wymagający kontynuacji enzymatycznej terapii zastępczej, w ocenie Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, o ile na dzień rozpoczęcia terapii spełniali kryteria włączenia do programu.
Do programu włączane są, po zweryfikowaniu ogólnego stanu zdrowia pacjenta umożliwiającego leczenie w programie, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą albo laktacją, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Ciąża lub karmienie piersią w trakcie leczenia mogą stanowić podstawę do podjęcia decyzji o zawieszeniu terapii.
3. Kryteria stanowiące przeciwwskazania do rozpoczęcia leczenia agalzydazą beta lub agalzydaza alfa lub migalastatem
1) Dzieci poniżej 8. roku życia (agalzydaza beta lub agalzydaza alfa) lub poniżej 16. roku życia (migalastat);
2) Brak odpowiedniej mutacji – dotyczy migalastatu;
3) Jednoczasowe stosowanie enzymatycznej terapii zastępczej – dotyczy migalastatu;
4) Poważna reakcja nadwrażliwości na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
5) Stosowanie chlorochiny, amiodaronu, monobenzonu lub gentamycyny – dotyczy leczenia agalzydazą beta lub agalzydaza alfa;
6) Dializoterapia - dotyczy migalastatu;
7) GFR < 30 ml/min/1,73m2 - dotyczy migalastatu:
8) Pacjenci z bezobjawową postacią choroby;
9) Ciąża lub laktacja;
10) Zaawansowana choroba serca z rozległymi zwłóknieniami lub schyłkowa niewydolność serca (NYHA 4) bez możliwości przeszczepu, o ile choroba serca jest jedynym (objawowym) wskazaniem do rozpoczęcia terapii;
11) Zawansowane zmiany w zakresie OUN;
12) Końcowe stadium choroby nerek, bez możliwości przeszczepu;
13) Końcowe stadium choroby Fabry’ego lub obecność ciężkich chorób współtowarzyszących, lub innych poważnych wrodzonych anomalii, które w ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy.
4. Kryteria wyłączenia z programu leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa lub migalastatem
1) Wystąpienie zagrażającej życiu nadwrażliwości na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
2) Wystąpienie ciężkich zdarzeń niepożądanych;
3) Rozpoczęcie terapii chlorochiną, amiodaronem, monobenzonem lub gentamycyną – dotyczy leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa;
4) Ciąża lub laktacja;
5) Znaczna progresja choroby pomimo leczenia;
6) Brak współpracy pacjenta przy realizacji programu.
Wykorzystywane leki: imigluceraza, welagluceraza, eliglustat
Kody ICD-10: E75.2
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W ramach programu udostępnia się terapię:
1) imiglucerazą
2) welaglucerazą
3) eliglustatem
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3.) dla poszczególnych terapii.
1.1. Ogólne kryteria kwalifikacji
1) brak lub znaczny niedobór aktywności
β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzony badaniem molekularnym;
2) objawowa postać choroby;
3) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
4) brak przeciwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.
1.2. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do terapii
1.2.1. imiglucerazą
1) rozpoznanie choroby Gauchera typu I lub III;
1.2.2. welaglucerazą
1) rozpoznanie choroby Gauchera typu I;
1.2.3. eliglustatem
1) rozpoznanie choroby Gauchera typu I;
2) wiek ≥ 18 lat;
3) potwierdzenie słabego (PM), średniego (IM) lub szybkiego (EM) metabolizmu z udziałem izoenzymu CYP2D6.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni imiglucerazą albo welaglucerazą albo eliglustatem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, po zweryfikowaniu ich ogólnego stanu zdrowia umożliwiającego leczenie w programie, pacjentki które zostały wyłączone wcześniej z programu w związku z ciążą lub laktacją i które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia lub chorzy wyłączeni z programu w związku z czasowymi przeciwwskazaniami.
1. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
2. Kryteria zmiany leku
3.1. Kryteria zmiany leczenia imiglucerazy na welaglucerazę alfa oraz welaglucerazy alfa na imiglucerazę
Świadczeniobiorcy aktualnie leczeni w związku z chorobą Gauchera typu I za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej z zastosowaniem imiglucerazy albo welaglucerazy alfa mogą przejść na terapię imiglucerazą albo welaglucerazą alfa stosując taką samą dawkę i taką samą częstość dawkowania.
3.2. Kryteria zmiany leczenia z enzymatycznej terapii zastępczej (ETZ) na eliglustat:
1) nadwrażliwość na ETZ;
2) inne wskazania kliniczne dla prowadzenia terapii w formie doustnej (np. trudności z dożylną iniekcją ETZ).
3.3. Kryteria zmiany leczenia eliglustatem na enzymatyczną terapię zastępczą:
W przypadku wystąpienia przynajmniej jednego z poniższych zdarzeń.
1) nadwrażliwość na eliglustat;
2) znaczna progresja choroby pomimo podjętego leczenia;
3) ciąża;
4) laktacja;
5) okresowe stosowanie leków metabolizowanych z udziałem izoenzymu CYP2D6 lub CYP3A w skojarzeniu z określonymi w charakterystyce produktu leczniczego typami metabolizmu i/lub określonymi zaburzeniami czynności wątroby, stanowiące przeciwwskazanie do terapii eliglustatem.
3. Kryteria wyłączenia
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
4) okres ciąży lub karmienia piersią – dotyczy terapii eliglustatem;
5) wystąpienie nadwrażliwości na zastosowany lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
6) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Wykorzystywane leki: alglukozydaza alfa, awalglukozydaza alfa
Kody ICD-10: E74.0
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
1) alglukozydazą alfa;
2) awalglukozydazą alfa,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia alglukozydazą alfa lub awalglukozydazą alfa kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają poniższe kryteria:
1) diagnoza choroby Pompego na podstawie udokumentowanego braku lub głębokiego niedoboru aktywności alfa-glukozydazy w leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach skóry, potwierdzona badaniem molekularnym.
2) klasyczna postać (wczesna, typ niemowlęcy) lub nieklasyczna postać (późna, late-onset) choroby Pompego,
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Zamiana enzymatycznej terapii zastępczej
Dopuszcza się zamianę enzymatycznej terapii zastępczej w przypadku:
1) wystąpienia objawów niepożądanych zagrażających życiu i niemożliwości prowadzenia dalszej terapii
albo
2) jeżeli w opinii lekarza prowadzącego terapię i Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, po ocenie parametrów układu oddechowego, czynności mięśni lub parametrów kardiologicznych zmiana taka może przynieść korzyść terapeutyczną dla pacjenta – na tej podstawie możliwa jest jednorazowa zamiana leczenia, z możliwością powrotu do leczenia pierwotnego.
- przy czym taka zamiana nie zmienia linii leczenia.
Znaczna progresja choroby w trakcie pierwotnie wdrożonego leczenia uniemożliwia taką procedurę.
3. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Do programu włączane są pacjentki, bez konieczności ponownej kwalifikacji po zweryfikowaniu ich ogólnego stanu zdrowia umożliwiającego leczenie w programie, które zostały wyłączone wcześniej z programu w związku z ciążą albo laktacją i które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.
4. Kryteria wyłączenia
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia, szczególnie wymagająca użycia respiratora zastępującego oddech pacjenta przez 24h/dobę przy braku stabilizacji lub poprawy w okresie 3 miesięcy;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
4) obecność poważnych wrodzonych anomalii lub chorób współistniejących, które w ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy;
5) okres ciąży lub karmienia piersią;
6) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Wykorzystywane leki: czynnik VIII osoczopochodny, czynnik VIII rekombinowany, czynnik VIII rekombinowany o przedłużonym działaniu, czynnik IX osoczopochodny, czynnik IX rekombinowany, czynnik IX rekombinowany o przedłużonym działaniu, efanezoktokog alfa, emicizumab
Kody ICD-10: D66 D67
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii pierwotnej i wtórnej profilaktyki krwawień oraz leczenia hemofilii powikłanej nowo powstałym krążącym antykoagulantem dokonuje Zespół Koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B powołany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Wybór leku dla pacjenta powinien być poprzedzony omówieniem korzyści i potencjalnego ryzyka jego stosowania.
Pacjent oraz opiekun prawny muszą zostać poinformowani o konsekwencjach wyboru leczenia.
1. Moduł pierwotnej profilaktyki krwawień
1.1. Pierwotna profilaktyka krwawień u dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia, z ciężką postacią hemofilii A lub B, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII lub IX równym lub poniżej 1% poziomu normalnego.
Substancja czynna finansowana w ramach pierwotnej profilaktyki krwawień – koncentraty czynników krzepnięcia, odpowiednio czynnika VIII lub czynnika IX - osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych, rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu oraz emicizumab.
1.2. Pierwotna profilaktyka krwawień nowozdiagnozowanych dzieci z ciężką postacią hemofilii A i B wcześniej nie leczonych czynnikami krzepnięcia osoczopochodnymi (ludzkimi), u których wystąpiło nie więcej niż jedno krwawienie dostawowe, rozpoczęta do 3. roku życia.
Substancja czynna finansowana w ramach pierwotnej profilaktyki krwawień – koncentraty rekombinowanych czynników krzepnięcia, odpowiednio, czynnika VIII lub czynnika IX, minimum drugiej generacji lub o przedłużonym, lub ultraprzedłużonym działaniu, oraz emicizumab.
1.3. Zapewnienie koncentratów czynników krzepnięcia, odpowiednio, czynnika VIII lub czynnika IX dla dzieci, u których konieczne jest założenie centralnego dostępu żylnego:
1) dla grupy określonej w ust. 1.1. – osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu;
2) dla grupy określonej w ust. 1.2. – rekombinowanych minimum drugiej generacji lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu.
1.4. Zapewnienie emicizumabu dla dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia, z umiarkowaną postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII > 1% i ≤ 5% normy z ciężkim fenotypem krwotocznym definiowanym jako ogólna liczba krwawień w ciągu 12 miesięcy ≥5 i/lub liczba krwawień do stawów ciągu 12 miesięcy ≥3.
2. Moduł wtórnej profilaktyki krwawień
2.1. Wtórna profilaktyka krwawień jest prowadzona u dzieci od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia, chorych na hemofilię A lub B, po wystąpieniu więcej niż jednego krwawienia do stawów.
Substancja czynna finansowana w ramach wtórnej profilaktyki krwawień – emicizumab oraz koncentraty czynników krzepnięcia, odpowiednio czynnika VIII lub czynnika IX:
1) dla grupy określonej w ust. 1.1. – osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu, lub emicizumab;
2) dla grupy określonej w ust. 1.2. – rekombinowanych minimum drugiej generacji lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu, lub emicizumab.
2.2. Zapewnienie koncentratów czynników krzepnięcia, odpowiednio, czynnika VIII lub czynnika IX dla dzieci, u których konieczne jest założenie centralnego dostępu żylnego:
1) dla grupy określonej w ust. 1.1. – osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu;
2) dla grupy określonej w ust. 1.2. – rekombinowanych minimum drugiej generacji lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu.
2.3. Zapewnienie emicizumabu dla dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia, z umiarkowaną postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII > 1% i ≤ 5% normy z ciężkim fenotypem krwotocznym definiowanym jako ogólna liczba krwawień w ciągu 12 miesięcy ≥5 i/lub liczba krwawień do stawów ciągu 12 miesięcy ≥3.
3. Objęcie programem wywoływania tolerancji immunologicznej wszystkich pacjentów z hemofilią powikłaną nowopowstałym krążącym antykoagulantem (inhibitorem) (powyżej 5 B.U. oraz o mianie niższym lub równym 5 B.U. w przypadku przetrwania powyżej 6 miesięcy od momentu wykrycia).
Finansowanie realizacji wywoływania tolerancji immunologicznej odbywa się poprzez realizację stosownych umów z podmiotami odpowiedzialnymi. Wymóg zawarcia przedmiotowych umów jest zapisywany w specyfikacji przetargowej.
Decyzja o rodzaju i dawce leku oraz czasie terapii stosowanej w ramach modułu wywołania indukcji tolerancji immunologicznej jest podejmowana przez Zespół Koordynacyjny, zgodnie ze standardem leczenia hemofilii powikłanej inhibitorem.
Kryteria włączenia do przedmiotowego modułu nowopowstałego inhibitora u dzieci do 18. roku życia:
1) pacjenci z hemofilią powikłaną nowopowstałym krążącym antykoagulantem (inhibitorem) (powyżej 5 B.U. oraz o mianie niższym lub równym 5 B.U. w przypadku przetrwania inhibitora powyżej 6 miesięcy) zakwalifikowani na podstawie decyzji Zespołu Koordynującego ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B;
2) pacjenci uprzednio zakwalifikowani do programu, jednak stwierdzenie obecności inhibitora dotyczy okresu prowadzonej profilaktyki, która miała miejsce po dniu 15 stycznia 2010 r.
4. Kryteria wyłączenia
Stwierdzenie obecności inhibitora (krążącego antykoagulantu o mianie powyżej 5 B.U. oraz o mianie niższym lub równym 5 B.U. w przypadku przetrwania inhibitora powyżej 6 miesięcy).
5. Kryteria zakończenia udziału w programie lub module programu (dotyczy przyczyn, z powodu których udział pacjenta – uprzednio zakwalifikowanego – w przedmiotowym programie musi zostać zakończony):
1) stwierdzenie obecności nowo powstałego inhibitora (powyżej 5 B.U.) lub utrzymywanie się inhibitora w mianie niższym lub równym 5 B.U. przez ponad 6 miesięcy;
2) ukończenie18 roku życia.
6. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do momentu ukończenia 18. roku życia lub do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
W przypadku braku skuteczności leczenia, wystąpienia działań niepożądanych lub przeciwskazań do stosowania leku, Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzję o jego zmianie w ramach programu lekowego.
Wykorzystywane leki: burosumab
Kody ICD-10: E83.3
Kwalifikacji chorych do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia co 6 miesięcy w przypadku dzieci w wieku ≥1 r.ż. oraz młodzieży oraz co 12 miesięcy w przypadku dorosłych odbywa się, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Kryteria kwalifikacji
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2 lub 1.3) dla poszczególnej grupy wiekowej.
1.1. Ogólne kryteria kwalifikacji:
1) rozpoznanie hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X (XLH) potwierdzone obecnością mutacji w genie PHEX
u chorego lub bezpośrednio spokrewnionego członka rodziny,
z którym związane jest dziedziczenie sprzężone
z chromosomem X;
2) stężenie fosforanów w surowicy na czczo poniżej zakresu prawidłowego, odpowiedniego dla wieku (dotyczy pacjentów nieleczonych burosumabem);
3) przerwanie stosowania doustnych fosforanów i aktywnych analogów witaminy D na 1 tydzień przed rozpoczęciem leczenia burosumabem;
4) wykluczenie ciężkiego zaburzenia czynności nerek lub schyłkowej niewydolności nerek;
5) wykluczenie pierwotnej nadczynności przytarczyc;
6) brak przeciwskazań do terapii określonych w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL);
7) poziom wapnia w surowicy zgodnie z normami skorygowanymi względem wieku.
1.2. Dzieci w wieku ≥1 r.ż. oraz młodzież:
1) dzieci w wieku ≥1 r.ż. oraz młodzież, u której nie nastąpiło zamknięcie płytki wzrostowej (chrząstki nasadowej);
2) radiologicznie potwierdzona choroba kości (RSS ≥2);
1.3. Dorośli:
1) wiek ≥18 r.ż.;
2) obecne uporczywe (przewlekłe) oraz wyniszczające kliniczne objawy choroby w wyniku przewlekłej hipofosfatemii (definiowane jako obecność bólu szkieletowego związanego
z XLH tj. wynik >4 w skali BPI „najgorszy ból” w ostatnich 7 dniach) (dotyczy pacjentów nieleczonych burosumabem przed 18 r. ż.);
3) chorzy u których doustne fosforany i aktywna witamina D nie mogą być zastosowane ze względu na nietolerancję lub niewystarczającą skuteczność;
4) chorzy, u których stwierdza się obecność pseudozłamań i/lub cech znacznej osteomalacji w badaniu obrazowym (dotyczy pacjentów nieleczonych burosumabem przed 18 r. ż.);
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Przedłużenie leczenia następuje co 6 miesięcy w przypadku dzieci w wieku ≥1 r.ż. oraz młodzieży oraz co 12 miesięcy w przypadku dorosłych, decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii.
W przypadku ukończenia przez pacjenta 18 r. ż., możliwa jest kontynuacja terapii po spełnieniu kryteriów kwalifikacji określonych w pkt. 1.1 oraz 1.3 oraz wykluczeniu kryteriów określonych w pkt. 3.1 oraz 3.3.
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
3. Kryteria wyłączenia z programu
3.1. Wspólne kryteria wyłączenia:
1) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
2) wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego;
3) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
4) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
5) okres ciąży lub karmienia piersią;
6) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy.
3.2. Dzieci w wieku ≥1 r.ż. oraz młodzież:
1) ukończenie przez chorego 18 r.ż.;
2) brak skuteczności ocenianej przez Zespół Koordynacyjny zgodnie z harmonogramem monitorowania skuteczności leczenia pacjenta rozumianej jako niespełnienie jednego z następujących kryteriów ocenianych co 6 miesięcy leczenia:
a) brak normalizacji stężenia fosforanów w dwóch kolejnych oznaczeniach lub podwyższenie stężenia fosforanów <30% w stosunku do wartości początkowych (w warunkach, w których osiągnięto maksymalną zalecaną dawkę)
oraz
brak normalizacji stężenia TmP/GFR przy dwóch kolejnych oznaczeniach lub podwyższenie stężenia TmP/GFR o <30% w stosunku do wartości początkowych,
b) brak dynamiki (trendu) normalizacji poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) przy dwóch kolejnych oznaczeniach lub dwukrotne podwyższenie granicy normy poziomu ALP w stosunku do wartości początkowych (z wyłączeniem sytuacji, które fizjologicznie lub patologicznie podwyższają poziom ALP);
3) brak skuteczności ocenianej przez Zespół Koordynacyjny zgodnie z harmonogramem monitorowania skuteczności leczenia pacjenta rozumianej jako niespełnienie jednego z następujących kryteriów ocenianych w 12-tym miesiącu leczenia:
a) brak poprawy całkowitego wyniku RSS o ≥ 0,5 pkt. w 12 mies. względem wartości początkowych (momentu rozpoczęcia leczenia),
b) brak utrzymania wyniku RSS osiągniętego w czasie 12 mies. Leczenia.
3.3. Dorośli:
1) brak normalizacji stężenia fosforanów po 12 miesiącach leczenia w stosunku do wartości początkowych lub brak utrzymywania stężenia fosforanów w zakresie normy przy kolejnych oznaczeniach (w warunkach, w których osiągnięto maksymalną zalecaną dawkę burosumabu)
lub
2) brak poprawy wyniku funkcjonowania fizycznego w skali WOMAC po 12 miesiącach leczenia w stosunku do wartości początkowych.
Wykorzystywane leki: rytuksymab, efgartigimod alfa, rawulizumab, rozanoliksyzumab
Kody ICD-10: G70.0
W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
1) rytuksymab,
2) efgartigimod alfa,
3) rawulizumab,
4) rozanoliksyzumab,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
1) wiek: 18 lat i powyżej;
2) rozpoznanie miastenii uogólnionej (myasthenia gravis, MG), według Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA): klasa II, III lub IV;
3) całkowity wynik w skali MG-działania życia codziennego (MG-ADL) ≥ 5, w tym minimum 50% uzyskanych punktów z objawów pozaocznych;
4) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej ChPL;
5) brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) wykluczenie okresu ciąży lub karmienia piersią;
7) brak przeciwwskazań do danej terapii zgodnie z aktualną ChPL.
1.1. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do terapii rytuksymabem
1) dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR, ARAB)
lub dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko białku związanemu z receptorem lipoproteiny o niskiej gęstości 4 (anty-LRP4)
lub dodatni wynik przeciwciał przeciwko swoistej dla mięśni kinazie tyrozynowej (MuSK)
lub w przypadku pacjentów seronegatywnych stwierdzenie zaburzeń transmisji nerwowo-mięśniowej wykazane w przeszłości lub obecnie w badaniu metodą elektrostymulacyjnej próby męczliwości (próbie miastenicznej) lub elektromiografii pojedynczego włókna mięśniowego (SFEMG)
2) w przypadku pacjentów z uogólnioną miastenią MuSK-dodatnią rytuksymab można zastosować jako opcję terapeutyczną, jeśli ich odpowiedź na immunoterapię jest niezadowalająca, tj. odpowiada nasileniu objawów jak w pkt. 1.
3) w przypadku pacjentów AChR-dodatnich, LRP4-dodatnich lub seronegatywnych wysoka aktywność choroby, stwierdzona na podstawie spełnienia co najmniej jednego z poniższych kryteriów:
a) u pacjentów w pierwszym roku po zachorowaniu utrzymujące się objawy istotnie utrudniające codzienne funkcjonowanie (MGFA≥IIb) pomimo odpowiedniego leczenia objawowego i immunosupresyjnego,
b) utrzymujące się objawy istotnie utrudniające codzienne funkcjonowanie (MGFA≥IIa) i ciężkie zaostrzenie/przełom miasteniczny w ciągu poprzedniego roku pomimo odpowiedniego leczenia objawowego i immunosupresyjnego,
c) utrzymujące się objawy istotnie utrudniające codzienne funkcjonowanie (MGFA≥IIa) przez co najmniej 2 poprzednie lata pomimo odpowiedniego leczenia objawowego i immunosupresyjnego;
4) u pacjentów seronegatywnych (bez AChRAb, MuSKAb, LRP4Ab) brak podstaw do rozpoznania genetycznie uwarunkowanego wrodzonego zespołu miastenicznego lub zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona
Kryteria kwalifikacji w punkcie 1 oraz 1.1. muszą być spełnione łącznie.
1.1. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia efgartigimodem alfa
1) dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR);
2) pacjenci objawowi pomimo leczenia miastenii i w historii interwencji farmakologicznych odnotowano:
a) leczenie immunosupresyjne kortykosteroidami doustnymi przez co najmniej 6 miesięcy, w tym co najmniej 3 miesiące w dawce dobowej odpowiadającej co najmniej 30 mg prednizonu
b) stosowanie dwóch leków z klasy niesteroidowych leków immunosupresyjnych, w tym jeden przez co najmniej 12 m-cy, drugi co najmniej 6 m-cy
c) utrzymujące się objawy istotnie utrudniające codzienne funkcjonowanie (MGFA≥IIa) i ciężkie zaostrzenie wymagające terapii ratunkowej (IVIg lub plazmaferezy) / przełom miasteniczny w ciągu roku poprzedzającego rozpoczęcie leczenia terapią dostępną w ramach programu lekowego
lub udokumentowane przeciwwskazania do stosowania w/w terapii,
lub brak tolerancji w/w terapii zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Kryteria kwalifikacji w punkcie 1 oraz 1.2. muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia efgartigimodem alfa spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
1.2. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia rawulizumabem
1) dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR);
2) pacjenci objawowi pomimo leczenia miastenii i w historii interwencji farmakologicznych odnotowano:
a) leczenie immunosupresyjne kortykosteroidami doustnymi przez co najmniej 6 miesięcy, w tym co najmniej 3 miesiące w dawce dobowej odpowiadającej co najmniej 30 mg prednizonu
b) stosowanie dwóch leków z klasy niesteroidowych leków immunosupresyjnych, w tym jeden przez co najmniej 12 m-cy, drugi co najmniej 6 m-cy
c) utrzymujące się objawy istotnie utrudniające codzienne funkcjonowanie (MGFA≥IIa) i ciężkie zaostrzenie wymagające terapii ratunkowej (IVIg lub plazmaferezy) / przełom miasteniczny w ciągu roku poprzedzającego rozpoczęcie leczenia terapią dostępną w ramach programu lekowego,
lub udokumentowane przeciwwskazania do stosowania w/w terapii,
lub brak tolerancji w/w terapii zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
3) wykonanie szczepienia przeciw meningokokom, a w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw meningokokom - profilaktyka antybiotykowa.
Kryteria kwalifikacji w punkcie 1 oraz 1.3. muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia rawulizumabem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
1.3. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia rozanoliksyzumabem
1) dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub dodatni wynik przeciwciał przeciwko swoistej dla mięśni kinazie tyrozynowej (MuSK);
2) pacjenci objawowi pomimo leczenia miastenii i w historii interwencji farmakologicznych odnotowano:
a) leczenie immunosupresyjne kortykosteroidami doustnymi przez co najmniej 6 miesięcy, w tym co najmniej 3 miesiące w dawce dobowej odpowiadającej co najmniej 30 mg prednizonu,
b) stosowanie dwóch leków z klasy niesteroidowych leków immunosupresyjnych, w tym jeden przez co najmniej 12 m-cy, drugi co najmniej 6 m-cy,
c) utrzymujące się objawy istotnie utrudniające codzienne funkcjonowanie (MGFA≥IIa) i ciężkie zaostrzenie wymagające terapii ratunkowej (IVIg lub plazmaferezy) / przełom miasteniczny w ciągu roku poprzedzającego rozpoczęcie leczenia terapią dostępną w ramach programu lekowego,
lub udokumentowane przeciwwskazania do stosowania w/w terapii,
lub brak tolerancji w/w terapii zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
3) u pacjentów z dodatnim wynikiem przeciwciał przeciwko swoistej dla mięśni kinazie tyrozynowej (MuSK) nieskuteczność stosowania rytuksymabu (lub udokumentowane przeciwwskazania do stosowania tej terapii lub brak tolerancji tej terapii zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego);
Kryteria kwalifikacji w punkcie 1 oraz 1.4. muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia rozanoliksyzumabem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
1. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu lekowego, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu lekowego określonymi w punkcie 3.
Możliwe jest czasowe zawieszenie udziału w programie na okres ciąży lub karmienia piersią.
2. Kryteria wyłączenia z programu
1) w przypadku terapii rytuksymabem brak skuteczności terapii definiowanej jako brak co najmniej 2-punktowej redukcji całkowitego wyniku w skali MG-ADL w porównaniu z punktem początkowym oceniane co 3 miesiące w pierwszym roku leczenia, a następnie do 6 miesięcy;
2) w przypadku terapii efgartigimodem alfa brak skuteczności terapii definiowanej jako brak co najmniej 2-punktowej redukcji całkowitego wyniku w skali MG-ADL w porównaniu z punktem początkowym cyklu leczenia, utrzymującej się przez co najmniej 4 kolejne tygodnie;
3) w przypadku terapii rawulizumabem brak skuteczności terapii definiowanej jako brak co najmniej 2-punktowej redukcji całkowitego wyniku w skali MG-ADL w porównaniu z punktem początkowym oceniane co 4 miesiące w pierwszym roku leczenia, a następnie co 6 miesięcy;
4) w przypadku terapii rozanoliksyzumabem brak skuteczności terapii definiowanej jako brak co najmniej 2-punktowej redukcji całkowitego wyniku w skali MG-ADL ocenianej w tygodniu po zakończeniu pełnego drugiego i każdego kolejnego cyklu leczenia w porównaniu do wartości z punktu początkowego;
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają kontynuację leczenia;
6) wystąpienie działań niepożądanych, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają kontynuację leczenia;
7) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
8) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
3. Zmiana leczenia
Zmiana terapii jest możliwa w przypadku:
1) wystąpienia przeciwwskazań zgodnych z aktualną ChPL;
2) braku skuteczności opisanej w pkt. 3.;
przy założeniu spełnienia kryteriów kwalifikacji do danej terapii.
Przy zmianie terapii do oceny skuteczności należy wziąć pod uwagę okres przed rozpoczęciem leczenia substancją, dostępną w ramach programu lekowego, którą pacjent zastosował jako pierwszą, niezależnie od sposobu jej poprzedniego finansowania.
Wykorzystywane leki: tobramycyna, lewofloksacyna
Kody ICD-10: E84
W ramach programu lekowego udostępnia się leczenie następującymi substancjami:
1) tobramycyną,
2) lewofloksacyną,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji do leczenia
1.1. tobramycyną - pacjentów z przewlekłym zakażeniem płuc wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa
1) wiek 6 lat i powyżej,
2) udokumentowane przewlekłe zakażenie płuc wywołane przez Pseudomonas aeruginosa;
1.2. lewofloksacyną - pacjentów z przewlekłym zakażeniem płuc wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa
1) wiek 18 lat i powyżej,
2) udokumentowane przewlekłe zakażenie płuc wywołane przez Pseudomonas aeruginosa,
3) nietolerancja lub brak poprawy lub stabilizacji klinicznej po stosowaniu kolistyny wziewnej,
4) nietolerancja lub brak poprawy lub stabilizacji klinicznej po stosowaniu tobramycyny wziewnej.
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria szczegółowe (1.1. albo 1.2.) dla poszczególnych terapii.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami zakończenia udziału w programie przedstawionymi w punkcie 3 albo cyklicznie dopóki świadczeniobiorca odnosi korzyści z włączenia tobramycyny albo lewofloksacyny do schematu leczenia.
3. Kryteria wyłączenia
1) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którykolwiek ze stosowanych leków lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia,
2) wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia,
3) wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania,
4) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego,
5) krwioplucie nie mniejsze niż 60 cm3 na dobę w okresie 30 dni przed pierwszym podaniem tobramycyny albo 28 dni przed pierwszym podaniem lewofloksacyny;
6) stwierdzenie ropnia płuca w RTG klatki piersiowej;
7) dodatkowo w przypadku terapii lewofloksacyną:
a) zakażenie wirusem HIV lub przewlekłe aktywne zapalenie wątroby wtórne do zapalenia wątroby typu B i/lub C,
b) okres ciąży lub karmienia piersią.
Wykorzystywane leki: iwakaftor, lumakaftor, tezakaftor, eleksakaftor
Kody ICD-10: E84
W ramach programu lekowego udostępnia się leczenie następującymi substancjami:
1) iwakaftorem w monoterapii,
2) lumakaftorem/ iwakaftorem,
3) tezakaftorem/ iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem,
4) eleksakaftorem/ tezakaftorem/ iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3. albo 1.2.4.) dla poszczególnych terapii.
1.1. Ogólne kryteria kwalifikacji
1) potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy;
2) pisemna zgoda pacjenta lub opiekuna prawnego pacjenta na udział w programie;
3) zgoda na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu);
4) brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o odpowiednie, aktualne Charakterystyki Produktu Leczniczego;
6) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.
1.2. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia
1.2.1. pacjentów z mukowiscydozą iwakaftorem w monoterapii
1) wiek 12 miesięcy i powyżej;
2) potwierdzone wystąpienie jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
1.2.2. pacjentów z mukowiscydozą lumakaftorem/iwakaftorem
1) wiek 2 lata i powyżej;
2) potwierdzone wystąpienie mutacji F508del genu CFTR na obu allelach.
1.2.3. pacjentów z mukowiscydozą tezakaftorem/iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem
1) wiek 6 lat i powyżej;
2) homozygotyczność pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczność pod względem mutacji F508del i obecność jednej z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T.
1.2.4. pacjentów z mukowiscydozą eleksakaftorem/ tezakaftorem /iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem
1) wiek 2 lata i powyżej;
2) co najmniej jedna mutacja F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego – dotyczy każdej z terapii w programie.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego, doświadczonego w leczeniu mukowiscydozy, decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami zakończenia udziału w programie przedstawionymi w punkcie 3.
3. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak skuteczności leczenia w ocenie trzyosobowego konsylium lekarskiego;
2) stan po przeszczepieniu płuc;
3) aktywność aminotransferazy alaninowej lub asparaginowej 5-krotnie większa od górnej granicy normy lub 3-krotnie większa od górnej granicy normy z jednoczesnym podwyższeniem stężenia bilirubiny 2-krotnie powyżej górnej granicy normy (po zmniejszeniu i ustabilizowaniu aktywności tych parametrów, można rozważyć powrót do leczenia, bez ponownej kwalifikacji chorego);
4) ciężkie zaburzenia funkcjonowania wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha) – dotyczy wyłącznie terapii eleksakaftorem/ tezakaftorem /iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem;
5) wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza;
6) okres ciąży lub planowania ciąży lub karmienia piersią (wyłączenie czasowe, na okres trwania ciąży, planowania ciąży i karmienia piersią), (zalecenie wynika z braku wystarczających danych bezpieczeństwa; stosowanie jest możliwe, o ile lekarz prowadzący i pacjentka wyrażą na to zgodę);
7) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którykolwiek ze stosowanych leków lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia;
8) wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
9) wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
10) wycofanie zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy;
11) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
Wykorzystywane leki: ekulizumab, rawulizumab, krowalimab, pegcetakoplan, danikopan, iptakopan
Kody ICD-10: D59.5
W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
1) ekulizumabem,
2) rawulizumabem,
3) krowalimabem,
4) pegcetakoplanem,
5) danikopanem w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem,
6) iptakopanem,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii, dalej jako „Zespół Koordynacyjny”, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Leczenie ekulizumabem
1.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność;
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
2) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom - profilaktyka antybiotykowa;
3) w przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
4) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
5) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
1.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia ekulizumabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego ds. Nocnej Napadowej Hemoglobinurii będą ponownie włączani do podawania ekulizumabu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
1.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
2. Leczenie rawulizumabem
2.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1.1.1. Chorzy nieleczeni uprzednio ekulizumabem:
1) wiek ≥ 18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne lub duszność,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność,
- hemoglobinuria,
- bóle brzucha,
- niedokrwistość (stężenie hemoglobiny < 10g/dL),
- dysfagia,
- zaburzenia erekcji,
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
3) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
4) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
1.1.2. Chorzy stabilni klinicznie po terapii ekulizumabem:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥ 18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do leczenia ekulizumabem;
3) stosowanie ekulizumabu przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy;
4) aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≤1,5 górnej granicy normy (GGN);
5) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
6) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
7) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia rawulizumabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego ds. Nocnej Napadowej Hemoglobinurii będą ponownie włączani do podawania rawulizumabu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
2.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) masa ciała poniżej 40 kg;
5) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
6) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
7) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
8) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
9) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
10) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
3. Leczenie krowalimabem
3.1 Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
3.1.1. Chorzy nieleczeni uprzednio inhibitorem C5:
1) wiek ≥ 12 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1.5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne lub duszność,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność,
- hemoglobinuria,
- bóle brzucha,
- niedokrwistość (stężenie hemoglobiny < 10g/dL),
- dysfagia,
- zaburzenia erekcji,
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
3) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
4) w przypadku kobiet w wieku rozrodczym oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
3.1.2. Chorzy stabilni klinicznie po terapii inhibitorem C5:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥ 12 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do pierwszego leczenia inhibitorem C5;
3) stosowanie inhibitora C5 przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy;
4) aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≤1,5 górnej granicy normy (GGN);
5) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw Neisseria meningitidis (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia), w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepień - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
6) w przypadku kobiet w wieku rozrodczym oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
3.1. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia krowalimabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania krowalimabu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
3.2. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) masa ciała poniżej 40 kg;
5) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
6) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
7) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
8) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
9) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
10) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
4. Leczenie pegcetakoplanem
4.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do leczenia rawulizumabem lub ekulizumabem lub krowalimabem;
2) wiek ≥18 lat;
3) obecność niedokrwistości w trakcie leczenia inhibitorem C5 przez co najmniej 3 miesiące u pacjentów, którzy w chwili rozpoczęcia leczenia inhibitorem C5 spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego;
4) nieobecność niewyleczonego zakażenia wywołanego przez bakterie otoczkowe, w tym Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae;
5) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw Neisseria meningitidis (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia) oraz Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia), w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepień - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
6) w przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
4.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) w przypadku braku odpowiedzi na leczenie, wystąpienia działań niepożądanych lub przeciwskazań do stosowania pegcetakoplanu, Zespół Koordynacyjny może podjąć decyzję o zmianie leku w ramach programu lekowego;
3) Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia pegcetakoplanem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny;
4) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania pegcetakoplanu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
4.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
5. Leczenie danikopanem w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem
5.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do leczenia rawulizumabem lub ekulizumabem;
2) wiek ≥18 lat;
3) obecność resztkowej niedokrwistości hemolitycznej u pacjentów, którzy przez co najmniej 3 ostatnie miesiące leczeni byli rawulizumabem lub ekulizumabem;
4) nieobecność niewyleczonego zakażenia wywołanego przez bakterie otoczkowe, w tym Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae;
5) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw Neisseria meningitidis (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia), w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepień - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
6) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego
5.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia danikopanem w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny;
3) w przypadku przerwania leczenia dawkę danikopanu należy zmniejszać w ciągu 6 dni aż do całkowitego odstawienia produktu leczniczego zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego;
4) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania danikopanu w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
5.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
6. Leczenie iptakopanem
6.1. Kryteria kwalifikacji
6.1.1. Chorzy nieleczeni uprzednio inhibitorem C5:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- niedokrwistość (stężenie hemoglobiny <10 g/dL);
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność;
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
3) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae; w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae, - profilaktyka antybiotykowa do momentu zakończenia schematu szczepienia podstawowego;
4) w przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
6.1.2. Chorzy po terapii inhibitorem C5:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥ 18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej;
3) obecność niedokrwistości (stężenie hemoglobiny <10 g/dL) w trakcie leczenia inhibitorem C5 (ekulizumabem lub rawulizumabem) przez co najmniej 3 ostatnie miesiące;
4) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia); w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae, - profilaktyka antybiotykowa do momentu zakończenia schematu szczepienia podstawowego;
5) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
6) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
7) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
6.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia iptakopanem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania iptakopanu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
6.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża - jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
Wykorzystywane leki: onasemnogen abeparwowek, nusinersen, rysdyplam
Kody ICD-10: G12.0 G12.1
Kwalifikacji i monitorowania skuteczności leczenia świadczeniobiorców w okresie pozostawania w programie, dokonuje Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Program lekowy obejmuje terapie następującymi substancjami czynnymi:
1) onasemnogen abeparwowek;
2) nusinersen;
3) rysdyplam.
Powyższych terapii nie należy traktować jako linii leczenia.
1. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek
1.1. Kryteria kwalifikacji
1) pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce;
2) wiek do 6 miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku;
3) zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego;
4) ocena w skali CHOP – INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku;
5) posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych;
6) brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA, w tym:
a) brak wcześniejszego leczenia z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen lub rysdyplam w ramach niniejszego programu lekowego;
b) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach badań klinicznych;
c) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach programów wczesnego dostępu;
d) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach innego sposobu finansowania terapii;
7) świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt.
8) brak przeciwwskazań określonych w punkcie 1.2.
Powyższe kryteria muszą być spełnione łącznie.
Kryteriów opisanych w punkcie 2 i 6 nie stosuje się w przypadku pacjentów leczonych nusinersenem lub rysdyplamem w ramach niniejszego programu po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek opisanych w punkcie 1.2. (pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na wystąpienie przeciwwskazań).
Kryteriów opisanych w punkcie 1, 2 i 6 nie stosuje się w przypadku pacjentów przedobjawowych i objawowych z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 urodzonych przed 1 września 2022 r. i leczonych od momentu diagnozy nusinersenem lub rysdyplamem w ramach niniejszego programu. W opinii lekarza prowadzącego pacjent ten ma prawidłowy stan odżywienia.
Pacjenci, którzy zostali zakwalifikowani do leczenia SMA z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek i otrzymali leczenie z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek, przez wzgląd na brak dowodów naukowych przedstawianych w ramach procesów refundacyjnych w Polsce, nie mogą być włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.
1.2. Kryteria stanowiące przeciwskazania do włączenia do programu
1) tracheostomia i konieczność stosowania wentylacji mechanicznej inwazyjnej lub konieczność nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥ 16 godzin dziennie przez 7 dni przed kwalifikacją do programu;
2) niewydolność oddechowa od urodzenia;
3) masa ciała mniejsza niż 2,6 kg lub większa niż 13,5 kg;
4) zaburzenia połykania wymagające karmienia z zastosowaniem sondy dożołądkowej lub gastrostomii odżywczej;
5) znana aktywna infekcja uniemożliwiająca zastosowanie terapii;
6) choroby współistniejące uniemożliwiające podanie leczenia w ocenie lekarza prowadzącego lub Zespołu Koordynującego;
7) nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze leku, znana alergia lub nadwrażliwość na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze;
8) miano przeciwciał przeciwko adenowirusowi o serotypie 9 (AAV9)> 1:50 określone w teście ELISA - wynik uzyskany nie więcej niż 30 dni przed podaniem leku;
9) klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne (gamma-glutamylotranspeptydaza [GGTP], AlAT i AspAT > 2 × GGN, bilirubina ≥ 2,0 mg/dl, kreatynina ≥ 1,0 mg/dl, hemoglobina [Hgb] < 8 lub > 18 g/dl; białe krwinki [WBC]> 20 000 na mm3), PLT poniżej 50 tys. w mm3 przed genową terapią zastępczą;
10) inne wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego.
1.3. Zakończenie leczenia w programie
Zakończenie leczenia w programie lekowym następuje w przypadku stwierdzenia przez Zespół Koordynujący braku skuteczności lub braku osiągnięcia kamieni milowych u pacjenta leczonego z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek.
Stwierdzenie braku skuteczności lub braku osiągnięcia kamieni milowych lekarz prowadzący musi udokumentować w SMPT. Zakończenie leczenia w programie lekowym musi zostać potwierdzone przez Zespół Koordynujący.
2. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen
2.1. Kryteria kwalifikacji
1) do leczenia nusinersenem kwalifikowani są przedobjawowi i objawowi pacjenci z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzonego badaniem genetycznym lub pacjenci zdiagnozowani również w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce.
2) do leczenia nusinersenem kwalifikowani są pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach niniejszego programu lekowego;
3) w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu określonych w pkt 2.3.
4) w przypadku pacjentów, którzy wcześniej otrzymali leczenie onasemnogenem abeparwowekiem, rysdyplamem lub branaplamem w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu lub w ramach innego sposobu finansowania terapii, we wniosku dotyczącym włączenia do programu lekowego konieczne jest zaraportowanie tych terapii wraz z podaniem czasu ich trwania oraz ich skuteczności, czyli liczby punktów w odpowiedniej skali funkcjonalnej sprzed terapii i po jej zakończeniu.
Kryteria 1) i 2) muszą być spełnione łącznie.
Do programu włącza się, bez konieczności ponownej kwalifikacji, w celu zapewnienia kontynuacji terapii:
1) pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia (np. uraz, zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni wskaże właściwą punktację wyjściową dla pacjenta w oparciu o wniosek o kontynuację terapii po przerwie w leczeniu zawierający:
1) opis dotychczasowych wyników leczenia, w tym daty włączenia i zakończenia terapii oraz daty ocen funkcjonalnych i ocen w odpowiednich skalach,
2) opis okoliczności, które mogłyby się przyczynić do ewentualnego pogorszenia stanu pacjenta.
2.2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie powinno być stosowane tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
Łączny czas leczenia pacjenta nusinersenem zależy od decyzji lekarza prowadzącego.
Po podaniu 6 dawki, niezależnie od mechanizmu finansowania terapii w jakim to nastąpiło, a następnie przed podaniem każdej kolejnej dawki przeprowadza się ocenę skuteczności leczenia.
Po ukończeniu 18 r.ż. nie ma konieczności ponownej kwalifikacji pacjenta do programu po przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych. Leczenie powinno być kontynuowane w ośrodku dla dorosłych tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
2.3. Kryteria wyłączenia z programu
1) zaawansowana skolioza uniemożliwiająca podanie dokanałowe leku;
2) przeciwskazania bezwzględne do nakłucia lędźwiowego;
3) drenaż płynu mózgowo-rdzeniowego;
4) pogorszenie w odpowiednio dobranej do wieku i typu SMA, skali:
a) CHOP INTEND, HINE poniżej poziomu sprzed włączenia do leczenia utrzymujące się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące
lub
b) HFMSE o więcej niż 2 punkty poniżej poziomu sprzed włączenia do terapii potwierdzone w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące;
5) wystąpienie któregokolwiek z przeciwwskazań w trakcie trwania terapii:
6) nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
7) przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego;
8) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
3. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej rysdyplam
3.1. Kryteria kwalifikacji
1) pacjenci wcześniej nie leczeni w ramach niniejszego programu lekowego:
a) z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3
lub
b) z bialleliczną mutacją genu SMN1 i posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2;
2) pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach niniejszego programu lekowego:
a) u których stwierdzono przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem,
lub
b) których stan neurologiczny w czasie terapii nusinersenem uległ pogorszeniu według kryteriów wyłączenia z terapii nusinersenem - punkt 2.3.4 programu lekowego B.102.FM;
lub
c) u których występują wielokrotne (dwa lub więcej) objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej;
3) w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni rysdyplamem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu określonych w pkt. 3.3;
4) do leczenia rysdyplamem kwalifikują się pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach niniejszego programu lekowego;
Kryterium 4 musi być spełnione w każdym przypadku.
W przypadku pacjentów, którzy wcześniej otrzymali leczenie onasemnogenem abeparwowekiem, nusinersenem lub branaplamem w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu lub w ramach innego sposobu finansowania terapii, we wniosku dotyczącym włączenia do programu lekowego konieczne jest zaraportowanie tych terapii wraz z podaniem czasu ich trwania oraz ich skuteczności, czyli liczby punktów w odpowiedniej skali funkcjonalnej sprzed terapii i po jej zakończeniu.
Do programu włącza się, bez konieczności ponownej kwalifikacji, w celu zapewnienia kontynuacji terapii:
1) pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą, które w momencie wyłączenia spełniały kryteria pozostania w programie.
2) pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia (np. uraz, zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni wskaże właściwą punktację wyjściową dla pacjenta w oparciu o wniosek o kontynuację terapii po przerwie w leczeniu zawierający:
1) opis dotychczasowych wyników leczenia, w tym daty włączenia i zakończenia terapii oraz daty ocen funkcjonalnych i ocen w odpowiednich skalach,
2) opis okoliczności, które mogłyby się przyczynić do ewentualnego pogorszenia stanu pacjenta.
3.2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie powinno być stosowane tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
Łączny czas leczenia pacjenta rysdyplamem zależy od decyzji lekarza prowadzącego.
Po 6 miesiącach przeprowadza się ocenę skuteczności leczenia.
Po ukończeniu 18 r.ż. nie ma konieczności ponownej kwalifikacji pacjenta do programu po przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych. Leczenie powinno być kontynuowane w ośrodku dla dorosłych tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
3.3. Kryteria wyłączenia z programu
1) pogorszenie w, odpowiednio dobranej do wieku i typu SMA, skali:
a) CHOP INTEND, HINE poniżej poziomu sprzed włączenia do leczenia utrzymujące się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 6 miesięcy
lub
b) HFMSE o więcej niż 2 punkty poniżej poziomu sprzed włączenia do terapii potwierdzone w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 6 miesięcy;
2) wystąpienie w trakcie trwania terapii któregokolwiek z przeciwwskazań wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
W takim przypadku po uzyskaniu zgody Zespołu Koordynującego ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni możliwa jest zmiana leczenia na nusinersen.
3) ciąża;
4) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Wykorzystywane leki: maraliksybat, odewiksybat
Kody ICD-10: Q44.7
W programie finansuje się leczenie świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille'a:
1) maraliksybatem,
2) odewiksybatem,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
1) wiek co najmniej 2 miesiące w przypadku leczenia maraliksybatem albo wiek co najmniej 6 miesięcy w przypadku leczenia odewiksybatem;
2) stężenie kwasów żółciowych w surowicy powyżej 40 μmol/l, w ciągu miesiąca przed kwalifikacją do programu;
3) w wywiadzie trudny w opanowaniu świąd, tj. wynik w skali ItchRO(Obs) ≥2,0 w ciągu miesiąca przed kwalifikacją do programu – dotyczy leczenia maraliksybatem;
4) w wywiadzie trudny w opanowaniu świąd, tj. wynik w skali Albireo ObsRO lub Whitington’a ≥2,0 w ciągu miesiąca przed kwalifikacją do programu – dotyczy leczenia odewiksybatem;
5) udokumentowany brak skuteczności innych metod leczenia, w tym kwasu ursodeoksycholowego (UDCA) oraz ryfampicyny, po minimum trzech miesiącach leczenia, w optymalnych dawkach na masę ciała;
6) brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
7) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
8) wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią.
Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. W ramach niniejszego programu lekowego istnieje możliwość jednorazowego zastosowania inhibitora transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (ang. ileal bile acid transporter, IBAT) u danego pacjenta z wykorzystaniem maraliksybatu albo odewiksybatu.
W przypadku stwierdzenia nieakceptowalnej toksyczności leku z grupy IBAT, która skutkuje koniecznością zakończenia leczenia, możliwa jest w uzasadnionych przypadkach zmiana terapii na inny lek z grupy IBAT. Brak skuteczności terapii w trakcie pierwotnie wdrożonego leczenia uniemożliwia taką procedurę.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni maraliksybatem albo odewiksybatem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Do programu włączane są, po zweryfikowaniu ogólnego stanu zdrowia pacjenta umożliwiającego leczenie w programie, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą lub karmieniem piersią, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.
2. Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu
1) nadwrażliwość na którąkolwiek substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
2) chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego;
3) historia przeszczepienia wątroby;
4) zdekompensowana marskość wątroby;
5) wcześniejsza lub obecna inna współistniejąca choroba wątroby;
6) przewlekła biegunka wymagająca stałego podawania płynów dożylnie lub interwencji żywieniowej;
7) występowanie lub obecność w przeszłości jakiejkolwiek innej choroby lub stanów, o których wiadomo, że zaburzają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym metabolizm soli żółciowych w jelicie.
3. Określenie czasu leczenia w programie
Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów włączenia i kryteriów wyłączenia z programu.
W przypadku zajścia w ciążę leczenie zostaje zawieszone. W trakcie zawieszenia terapii pacjentka pozostaje w programie lekowym i jest obserwowana w zakresie kontroli objawów choroby. Po porodzie i okresie karmienia piersią lekarz może zdecydować o ponownym rozpoczęciu podawania leku w przypadku istotnego pogorszenia kontroli choroby.
4. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak skuteczności leczenia stwierdzony na podstawie oceny głównych wskaźników efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zgodnie z treścią pkt. 3. Ocena skuteczności leczenia;
2) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
3) stwierdzenie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
4) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
5) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza prowadzącego;
6) okres ciąży lub karmienia piersią – gdy leczenie nie zostaje zawieszone zgodnie z opisem w Określenie czasu leczenia w programie;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów;
8) pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie i zastosowanej zgodnie z jego treścią z powodu nieskuteczności lub braku odpowiedzi na leczenie nie powinien być ponownie włączany do terapii tą samą substancją czynną.
5. Kryteria ponownego włączenia do programu
1) do programu może być ponownie włączony pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie i zastosowanej zgodnie z jego treścią z powodu wystąpienia działań niepożądanych, które ustąpiły po odstawieniu leku bądź zastosowanym leczeniu i w opinii lekarza prowadzącego powrót do terapii tą samą substancją czynną nie stanowi ryzyka dla pacjenta, przy spełnieniu przez niego kryteriów kwalifikacji oraz braku spełnienia kryteriów wykluczenia, w sytuacji gdy wstrzymanie leczenia trwało nie dłużej niż 3 miesiące;
2) do programu może być ponownie włączony pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie z powodu wystąpienia chorób współistniejących i sytuacji niezależnych od pacjenta, po ustąpieniu wyżej wymienionych okoliczności, jeżeli w opinii lekarza prowadzącego powrót do terapii tą samą substancją czynną nie stanowi ryzyka dla pacjenta, przy spełnieniu przez niego kryteriów kwalifikacji oraz braku spełnienia kryteriów wykluczenia, w sytuacji gdy wstrzymanie leczenia trwało nie dłużej niż 3 miesiące.