Program lekowy to świadczenie gwarantowane. Leczenie w ramach programu odbywa się z zastosowaniem innowacyjnych, kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń gwarantowanych. Leczenie jest prowadzone w wybranych jednostkach chorobowych i obejmuje ściśle zdefiniowaną grupę pacjentów.
Wybierz interesującą Cię chorobę:
Aktualizacja: 2025-07-01
Wykorzystywane leki: omaweloksolon
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii oraz ocenę skuteczności leczenia dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Do leczenia omaweloksolonem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:
1. wiek:16 lat i powyżej;
2. rozpoznanie ataksji Friedreicha potwierdzone badaniem genetycznym;
3. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej ChPL;
4. brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
5. wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia omaweloksolonem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2020-11-01
Wykorzystywane leki: Agalzydaza beta, agalzydaza alfa, migalastat
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 6 miesięcy w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Kryteria kwalifikacji do leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa lub migalastatem
Do leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa kwalifikują się pacjenci spełniający łącznie punkty 1,2 i 3.
Do leczenia migalastatem kwalifikują się pacjenci spełniający łącznie punkty 1,2,3 i 4.
1) W przypadku leczenia agalzydazą beta i agalzydazą alfa pacjenci od 8 roku życia, a w przypadku migalastatu powyżej 16 roku życia;
2) Pacjenci ze stwierdzoną objawową (wystąpienie co najmniej jednego z powikłań narządowych, niewyjaśnionych w pełni przez inną przyczynę) klasyczną lub nieklasyczną postacią choroby Fabry’ego;
3) Rozpoznanie choroby Fabry’ego udokumentowane wynikiem:
a) u mężczyzn: badania biochemicznego aktywności alfa galaktozydazy A (brak lub znaczny niedobór aktywności enzymu w odniesieniu do normy laboratorium wykonującego badanie - norma wyniku musi być zawarta w karcie kwalifikacji pacjenta) w teście suchej kropli krwi, w osoczu lub leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach oraz badanie genetyczne na obecność patogennej mutacji w obrębie genu GLA;
b) u kobiet: badanie biochemiczne aktywności alfa galaktozydazy A (niedobór aktywności enzymu w odniesieniu do normy laboratorium wykonującego badanie; chociaż w przypadku ewidentnych objawów klinicznych choroby prawidłowa aktywność alfa galaktozydazy A nie wyklucza kwalifikacji do terapii – norma laboratorium musi być zawarta w karcie kwalifikacji pacjenta) w teście suchej kropli krwi, osoczu lub leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach oraz badanie genetycznego wskazujące na obecność patogennej mutacji w obrębie genu GLA;
4) Obecność mutacji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz GFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2;
Do programu kwalifikowani są także pacjenci wymagający kontynuacji enzymatycznej terapii zastępczej, w ocenie Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, o ile na dzień rozpoczęcia terapii spełniali kryteria włączenia do programu.
Do programu włączane są, po zweryfikowaniu ogólnego stanu zdrowia pacjenta umożliwiającego leczenie w programie, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą albo laktacją, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2020-03-01
Wykorzystywane leki: Imigluceraza, welagluceraza alfa, eliglustat,
Kwalifikacji chorych do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia co 6 miesięcy odbywa się, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Leczenie choroby Gauchera typu I imiglucerazą albo welaglucerazą alfa albo eliglustatem oraz choroby Gauchera typu III imiglucerazą
1.1. Kryteria kwalifikacji
1) Brak lub znaczny niedobór aktywności
β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzony badaniem molekularnym;
2) Pacjenci w wieku ≥18 lat z typem I choroby Gauchera ze słabym (PM), średnim (IM) lub szybkim (EM) metabolizmem z udziałem izoenzymu CYP2D6 - dotyczy terapii eliglustatem;
3) Refundowane jest leczenie świadczeniobiorców z typem I choroby w przypadku terapii imiglucerazą albo welaglucerazą alfa albo eliglustatem oraz z typem III choroby w przypadku terapii imiglucerazą;
4) Nie jest refundowane leczenie świadczeniobiorców z asymptomatyczną (bezobjawową) postacią choroby Gauchera;
Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą lub chorzy wyłączeni z programu w związku z czasowymi przeciwwskazaniami.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2024-01-01
Wykorzystywane leki: Alglukozydazą alfa, awalglukozydazą alfa
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
1) alglukozydazą alfa,
2) awalglukozydazą alfa.
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia alglukozydazą alfa lub awalglukozydazą alfa kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają poniższe kryteria:
1) diagnoza choroby Pompego na podstawie udokumentowanego braku lub głębokiego niedoboru aktywności alfa-glukozydazy w leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach skóry, potwierdzona badaniem molekularnym.
2) klasyczna postać (wczesna, typ niemowlęcy) lub nieklasyczna postać (późna, late-onset) choroby Pompego,
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Pobierz pełną treść programu
Aktualizacja: 2022-03-01
Wykorzystywane leki: Ataluren
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a spowodowanej mutacją nonsensowną w genie dystrofiny dokonuje Zespół Koordynujący do spraw leczenia chorych z dystrofią mięśniową Duchenne’a spowodowaną mutacją nonsensowną w genie dystrofiny powołany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
1. Kryteria kwalifikacji
Do programu mogą być zakwalifikowani chodzący pacjenci w wieku od 2 lat i z masą ciała powyżej 12 kg z dystrofią mięśniową Duchenne’a spowodowaną przez mutację nonsensowną w genie dystrofiny (nmDMD).
Pacjenci z DMD bez mutacji nonsensownej nie powinni otrzymywać atalurenu.
Ponadto, do programu lekowego kwalifikują się pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie atalurenem w ramach innego sposobu finansowania, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do niniejszego programu lekowego.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2024-10-01
Wykorzystywane leki: czynnik VIII osoczopochodny, czynnik VIII rekombinowany, czynnik VIII rekombinowany o przedłużonym działaniu, czynnik IX osoczopochodny, czynnik IX rekombinowany, czynnik IX rekombinowany o przedłużonym działaniu, efanezoktokog alfa, emicizumab.
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii pierwotnej i wtórnej profilaktyki krwawień oraz leczenia hemofilii powikłanej nowo powstałym krążącym antykoagulantem dokonuje Zespół Koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B powołany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Wybór leku dla pacjenta powinien być poprzedzony omówieniem korzyści i potencjalnego ryzyka jego stosowania.
Pacjent oraz opiekun prawny muszą zostać poinformowani o konsekwencjach wyboru leczenia.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2025-04-01
Wykorzystywane leki: Iwakaftor w monoterapii, lumakaftor/iwakaftor, tezakaftor/iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem, eleksakaftor/ tezakaftor/iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem
W ramach programu lekowego udostępnia się leczenie następującymi substancjami:
1) iwakaftorem w monoterapii,
2) lumakaftorem/ iwakaftorem,
3) tezakaftorem/ iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem,
4) eleksakaftorem/ tezakaftorem/ iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3. albo 1.2.4.) dla poszczególnych terapii.
1.1. Ogólne kryteria kwalifikacji
1) potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy;
2) pisemna zgoda pacjenta lub opiekuna prawnego pacjenta na udział w programie;
3) zgoda na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu);
4) brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o odpowiednie, aktualne Charakterystyki Produktu Leczniczego;
6) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.
Aktualizacja: 2025-04-01
Wykorzystywane leki: Selumetynib
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu prowadzona jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nerwiakowłókniaków Splotowatych u Chorych z Neurofibromatozą Typu 1 (NF1), powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
1. selumetynib;
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
1. wiek: ≥3 i ≤18 r.ż.;
2. powierzchnia ciała ≥0,55m²;
3. zdolność do połykania całych kapsułek bez niszczenia ich otoczki i wysypywania zawartości;
4. potwierdzone klinicznie lub molekularnie rozpoznanie NF-1 zgodnie z najnowszymi kryteriami konferencji konsensusu NIH-88;
5. objawowy tj. powodujący istotne objawy kliniczne wymagające interwencji medycznej lub zagrożenie dla zdrowia lub życia, nieoperacyjny nerwiakowłókniak splotowaty (PN) co najmniej 3 cm w jednym wymiarze, którego nie można całkowicie usunąć chirurgicznie bez ryzyka znacznych powikłań z powodu lokalizacji lub bezpośredniego sąsiedztwa ważnych życiowo struktur anatomicznych, inwazyjności lub bogatego unaczynienia, powodującego określone ryzyko chirurgiczne zabiegu.
Świadczeniobiorca, który przeszedł resekcję PN może kwalifikować się do leczenia pod warunkiem, że PN nie został całkowicie wycięty i możliwa jest jego ocena wolumetryczna za pomocą badania rezonansu magnetycznego;
6. stan sprawności:
a) dorośli i dzieci w wieku co najmniej 16 lat stan sprawności co najmniej 70% w skali Karnofsky’ego,
b) dzieci w wieku poniżej 16 r.ż. co najmniej 70% w skali Lansky’ego;
&. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (dalej ChPL);
8. nieobecność istotnych stanów i schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego, w oparciu o aktualną ChPL;
9. brak trwającej terapii przeciwnowotworowej niezależnie od przyczyny, w tym zawłaszcza: radioterapii, chemioterapii, terapii hormonalnej, przeciwnowotworowej immunoterapii lub terapii biologicznej;
10. nieobecność transformacji złośliwej PN do złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych (MPNST), w PN o radiologicznych lub klinicznych cechach pobudzenia (tzw. Atypowe PN) na podstawie biopsji i badania histopatologicznego;
11. brak zmian patologicznych w dokładnym badaniu okulistycznym sugerujących odwarstwienie nabłonka barwnikowego siatkówki (ang. retinal pigment epithelial detachment, RPED) lub centralną surowiczą retinopatię (ang. central serous retinopathy, CSR) ze zmniejszoną ostrością widzenia oraz jaskrę (nie wlicza się w to zaburzeń widzenia związanych z powikłaniami rozwoju typowych dla NF1 glejaków nerwów wzrokowych lub PN oczodołu);
12. upłynięcie co najmniej:
a) 4 tygodni od ewentualnego leczenia farmakologicznego z powodu PN oraz ustąpienie wszystkich ostrych działań niepożądanych,
b) upłynięcie co najmniej 6 tygodni od zastosowanej radioterapii,
c) upłynięcie co najmniej 4 tygodni od zabiegu chirurgicznego;
13) brak przeciwskazań do stosowania selumetynibu;
14) wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią.
Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2025-04-01
Wykorzystywane leki: Ekulizumab, rawulizumab, krowalimab, pegcetakoplan
W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii, dalej jako „Zespół Koordynacyjny”, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
Pobierz pełną treść programuAktualizacja: 2024-10-01
Wykorzystywane leki: Onasemnogen abeparwowek, nusinersen, rysdyplam
|
Kwalifikacji i monitorowania skuteczności leczenia świadczeniobiorców w okresie pozostawania w programie, dokonuje Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Program lekowy obejmuje terapie następującymi substancjami czynnymi:
Powyższych terapii nie należy traktować jako linii leczenia. |
Aktualizacja: 2025-07-01
Wykorzystywane leki: maraliksybat
W programie finansuje się leczenie świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille'a:
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.