Wybierz jednostkę chorobową (ICD-10), aby zobaczyć programy lekowe, lub skorzystaj z wyszukiwarki powyżej.
Wykorzystywane leki: ekulizumab, rawulizumab, krowalimab, pegcetakoplan, danikopan, iptakopan
Kody ICD-10: D59.5
W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
1) ekulizumabem,
2) rawulizumabem,
3) krowalimabem,
4) pegcetakoplanem,
5) danikopanem w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem,
6) iptakopanem,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii, dalej jako „Zespół Koordynacyjny”, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Leczenie ekulizumabem
1.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność;
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
2) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom - profilaktyka antybiotykowa;
3) w przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
4) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
5) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
1.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia ekulizumabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego ds. Nocnej Napadowej Hemoglobinurii będą ponownie włączani do podawania ekulizumabu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
1.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
2. Leczenie rawulizumabem
2.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1.1.1. Chorzy nieleczeni uprzednio ekulizumabem:
1) wiek ≥ 18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne lub duszność,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność,
- hemoglobinuria,
- bóle brzucha,
- niedokrwistość (stężenie hemoglobiny < 10g/dL),
- dysfagia,
- zaburzenia erekcji,
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
3) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
4) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
1.1.2. Chorzy stabilni klinicznie po terapii ekulizumabem:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥ 18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do leczenia ekulizumabem;
3) stosowanie ekulizumabu przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy;
4) aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≤1,5 górnej granicy normy (GGN);
5) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
6) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
7) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia rawulizumabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego ds. Nocnej Napadowej Hemoglobinurii będą ponownie włączani do podawania rawulizumabu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
2.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) masa ciała poniżej 40 kg;
5) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
6) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
7) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
8) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
9) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
10) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
3. Leczenie krowalimabem
3.1 Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
3.1.1. Chorzy nieleczeni uprzednio inhibitorem C5:
1) wiek ≥ 12 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywnością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1.5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne lub duszność,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność,
- hemoglobinuria,
- bóle brzucha,
- niedokrwistość (stężenie hemoglobiny < 10g/dL),
- dysfagia,
- zaburzenia erekcji,
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
3) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
4) w przypadku kobiet w wieku rozrodczym oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
3.1.2. Chorzy stabilni klinicznie po terapii inhibitorem C5:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥ 12 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do pierwszego leczenia inhibitorem C5;
3) stosowanie inhibitora C5 przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy;
4) aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≤1,5 górnej granicy normy (GGN);
5) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw Neisseria meningitidis (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia), w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepień - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
6) w przypadku kobiet w wieku rozrodczym oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
3.1. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia krowalimabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania krowalimabu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
3.2. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) masa ciała poniżej 40 kg;
5) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
6) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
7) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
8) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
9) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
10) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
4. Leczenie pegcetakoplanem
4.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do leczenia rawulizumabem lub ekulizumabem lub krowalimabem;
2) wiek ≥18 lat;
3) obecność niedokrwistości w trakcie leczenia inhibitorem C5 przez co najmniej 3 miesiące u pacjentów, którzy w chwili rozpoczęcia leczenia inhibitorem C5 spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego;
4) nieobecność niewyleczonego zakażenia wywołanego przez bakterie otoczkowe, w tym Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae;
5) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw Neisseria meningitidis (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia) oraz Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia), w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepień - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
6) w przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
4.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) w przypadku braku odpowiedzi na leczenie, wystąpienia działań niepożądanych lub przeciwskazań do stosowania pegcetakoplanu, Zespół Koordynacyjny może podjąć decyzję o zmianie leku w ramach programu lekowego;
3) Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia pegcetakoplanem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny;
4) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania pegcetakoplanu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
4.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
5. Leczenie danikopanem w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem
5.1. Kryteria kwalifikacji
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej przy kwalifikacji do leczenia rawulizumabem lub ekulizumabem;
2) wiek ≥18 lat;
3) obecność resztkowej niedokrwistości hemolitycznej u pacjentów, którzy przez co najmniej 3 ostatnie miesiące leczeni byli rawulizumabem lub ekulizumabem;
4) nieobecność niewyleczonego zakażenia wywołanego przez bakterie otoczkowe, w tym Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae;
5) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw Neisseria meningitidis (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia), w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepień - profilaktyka antybiotykowa przez okres 2 tygodni od momentu zaszczepienia;
6) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego
5.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia danikopanem w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny;
3) w przypadku przerwania leczenia dawkę danikopanu należy zmniejszać w ciągu 6 dni aż do całkowitego odstawienia produktu leczniczego zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego;
4) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania danikopanu w skojarzeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
5.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża – jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
6. Leczenie iptakopanem
6.1. Kryteria kwalifikacji
6.1.1. Chorzy nieleczeni uprzednio inhibitorem C5:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej i co najmniej jeden z poniższych:
a) objawy hemolizy związane z PNH oraz (łącznie):
- aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥1,5 przekraczająca górną granicę normy (GGN),
- niedokrwistość (stężenie hemoglobiny <10 g/dL);
- co najmniej jedno z powikłań związanych z hemolizą:
- niewydolność nerek,
- nadciśnienie płucne,
- znaczne zmęczenie ocenione wg FACIT upośledzające codzienną aktywność;
b) zakrzepica lub poważne zdarzenie naczyniowe w tym:
- zakrzepowe zapalenie żył głębokich/zakrzepica żył głębokich,
- zator tętnicy płucnej,
- zdarzenia mózgowo-naczyniowe,
- amputacja,
- zawał mięśnia sercowego,
- napad przemijającego niedokrwienia,
- niestabilna dławica piersiowa,
- zakrzepica żyły nerkowej,
- zakrzepica żył krezkowych,
- zakrzepica żyły wrotnej,
- zgorzel,
- ostre zamknięcia naczyń obwodowych;
3) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae; w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae, - profilaktyka antybiotykowa do momentu zakończenia schematu szczepienia podstawowego;
4) w przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
6) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
6.1.2. Chorzy po terapii inhibitorem C5:
Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
1) wiek ≥ 18 lat;
2) zdiagnozowana nocna napadowa hemoglobinuria z obecnością klonu PNH >1% oznaczonego w badaniu cytometrii przepływowej;
3) obecność niedokrwistości (stężenie hemoglobiny <10 g/dL) w trakcie leczenia inhibitorem C5 (ekulizumabem lub rawulizumabem) przez co najmniej 3 ostatnie miesiące;
4) wykonanie obowiązkowego szczepienia przeciw meningokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae (o ile wymagane jest powtórzenie kolejnego szczepienia); w przypadku konieczności wdrożenia leczenia przed upływem 2 tygodni po wykonaniu szczepienia przeciw menigokokom, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae, - profilaktyka antybiotykowa do momentu zakończenia schematu szczepienia podstawowego;
5) w przypadku kobiet oraz poddanych leczeniu mężczyzn będących partnerami kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL) leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym;
6) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
7) brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
6.2. Określenie czasu leczenia w programie
1) leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
2) Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzje o możliwości czasowego przerwania profilaktycznego leczenia iptakopanem po 6 miesiącach leczenia u chorych z niższym ryzykiem nawrotu choroby, u których uzyskano remisję objawów i powrót prawidłowej funkcji narządów wewnętrznych. Zawieszenie leczenia w każdym czasie wymaga zgłoszenia przez ośrodek leczący i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny;
3) chorzy, u których konieczne jest ponowne włączenie leczenia po decyzji Zespołu Koordynacyjnego będą ponownie włączani do podawania iptakopanu na podstawie zgłoszenia lekarza prowadzącego do elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych.
6.3. Kryteria wyłączenia
1) brak efektu leczenia weryfikowanego po 3 miesiącach od rozpoczęcia terapii, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy (np. utrzymywanie się objawów aktywnej hemolizy, brak stabilizacji stężenia hemoglobiny, utrzymywanie się znacznego zmęczenia i brak poprawy jakości życia);
2) ciąża - jeśli leczenie nie jest bezwzględnie konieczne (wymaga zgłoszenia przez lekarza prowadzącego i akceptacji przez Zespół Koordynacyjny);
3) karmienie piersią;
4) przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT);
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
7) wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL;
8) pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
Wykorzystywane leki: czynnik VIII osoczopochodny, czynnik VIII rekombinowany, czynnik VIII rekombinowany o przedłużonym działaniu, czynnik IX osoczopochodny, czynnik IX rekombinowany, czynnik IX rekombinowany o przedłużonym działaniu, efanezoktokog alfa, emicizumab
Kody ICD-10: D66 D67
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii pierwotnej i wtórnej profilaktyki krwawień oraz leczenia hemofilii powikłanej nowo powstałym krążącym antykoagulantem dokonuje Zespół Koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B powołany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Wybór leku dla pacjenta powinien być poprzedzony omówieniem korzyści i potencjalnego ryzyka jego stosowania.
Pacjent oraz opiekun prawny muszą zostać poinformowani o konsekwencjach wyboru leczenia.
1. Moduł pierwotnej profilaktyki krwawień
1.1. Pierwotna profilaktyka krwawień u dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia, z ciężką postacią hemofilii A lub B, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII lub IX równym lub poniżej 1% poziomu normalnego.
Substancja czynna finansowana w ramach pierwotnej profilaktyki krwawień – koncentraty czynników krzepnięcia, odpowiednio czynnika VIII lub czynnika IX - osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych, rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu oraz emicizumab.
1.2. Pierwotna profilaktyka krwawień nowozdiagnozowanych dzieci z ciężką postacią hemofilii A i B wcześniej nie leczonych czynnikami krzepnięcia osoczopochodnymi (ludzkimi), u których wystąpiło nie więcej niż jedno krwawienie dostawowe, rozpoczęta do 3. roku życia.
Substancja czynna finansowana w ramach pierwotnej profilaktyki krwawień – koncentraty rekombinowanych czynników krzepnięcia, odpowiednio, czynnika VIII lub czynnika IX, minimum drugiej generacji lub o przedłużonym, lub ultraprzedłużonym działaniu, oraz emicizumab.
1.3. Zapewnienie koncentratów czynników krzepnięcia, odpowiednio, czynnika VIII lub czynnika IX dla dzieci, u których konieczne jest założenie centralnego dostępu żylnego:
1) dla grupy określonej w ust. 1.1. – osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu;
2) dla grupy określonej w ust. 1.2. – rekombinowanych minimum drugiej generacji lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu.
1.4. Zapewnienie emicizumabu dla dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia, z umiarkowaną postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII > 1% i ≤ 5% normy z ciężkim fenotypem krwotocznym definiowanym jako ogólna liczba krwawień w ciągu 12 miesięcy ≥5 i/lub liczba krwawień do stawów ciągu 12 miesięcy ≥3.
2. Moduł wtórnej profilaktyki krwawień
2.1. Wtórna profilaktyka krwawień jest prowadzona u dzieci od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia, chorych na hemofilię A lub B, po wystąpieniu więcej niż jednego krwawienia do stawów.
Substancja czynna finansowana w ramach wtórnej profilaktyki krwawień – emicizumab oraz koncentraty czynników krzepnięcia, odpowiednio czynnika VIII lub czynnika IX:
1) dla grupy określonej w ust. 1.1. – osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu, lub emicizumab;
2) dla grupy określonej w ust. 1.2. – rekombinowanych minimum drugiej generacji lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu, lub emicizumab.
2.2. Zapewnienie koncentratów czynników krzepnięcia, odpowiednio, czynnika VIII lub czynnika IX dla dzieci, u których konieczne jest założenie centralnego dostępu żylnego:
1) dla grupy określonej w ust. 1.1. – osoczopochodnych (ludzkich) oraz rekombinowanych lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu;
2) dla grupy określonej w ust. 1.2. – rekombinowanych minimum drugiej generacji lub rekombinowanych o przedłużonym lub ultraprzedłużonym działaniu.
2.3. Zapewnienie emicizumabu dla dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 18. roku życia, z umiarkowaną postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII > 1% i ≤ 5% normy z ciężkim fenotypem krwotocznym definiowanym jako ogólna liczba krwawień w ciągu 12 miesięcy ≥5 i/lub liczba krwawień do stawów ciągu 12 miesięcy ≥3.
3. Objęcie programem wywoływania tolerancji immunologicznej wszystkich pacjentów z hemofilią powikłaną nowopowstałym krążącym antykoagulantem (inhibitorem) (powyżej 5 B.U. oraz o mianie niższym lub równym 5 B.U. w przypadku przetrwania powyżej 6 miesięcy od momentu wykrycia).
Finansowanie realizacji wywoływania tolerancji immunologicznej odbywa się poprzez realizację stosownych umów z podmiotami odpowiedzialnymi. Wymóg zawarcia przedmiotowych umów jest zapisywany w specyfikacji przetargowej.
Decyzja o rodzaju i dawce leku oraz czasie terapii stosowanej w ramach modułu wywołania indukcji tolerancji immunologicznej jest podejmowana przez Zespół Koordynacyjny, zgodnie ze standardem leczenia hemofilii powikłanej inhibitorem.
Kryteria włączenia do przedmiotowego modułu nowopowstałego inhibitora u dzieci do 18. roku życia:
1) pacjenci z hemofilią powikłaną nowopowstałym krążącym antykoagulantem (inhibitorem) (powyżej 5 B.U. oraz o mianie niższym lub równym 5 B.U. w przypadku przetrwania inhibitora powyżej 6 miesięcy) zakwalifikowani na podstawie decyzji Zespołu Koordynującego ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B;
2) pacjenci uprzednio zakwalifikowani do programu, jednak stwierdzenie obecności inhibitora dotyczy okresu prowadzonej profilaktyki, która miała miejsce po dniu 15 stycznia 2010 r.
4. Kryteria wyłączenia
Stwierdzenie obecności inhibitora (krążącego antykoagulantu o mianie powyżej 5 B.U. oraz o mianie niższym lub równym 5 B.U. w przypadku przetrwania inhibitora powyżej 6 miesięcy).
5. Kryteria zakończenia udziału w programie lub module programu (dotyczy przyczyn, z powodu których udział pacjenta – uprzednio zakwalifikowanego – w przedmiotowym programie musi zostać zakończony):
1) stwierdzenie obecności nowo powstałego inhibitora (powyżej 5 B.U.) lub utrzymywanie się inhibitora w mianie niższym lub równym 5 B.U. przez ponad 6 miesięcy;
2) ukończenie18 roku życia.
6. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do momentu ukończenia 18. roku życia lub do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
W przypadku braku skuteczności leczenia, wystąpienia działań niepożądanych lub przeciwskazań do stosowania leku, Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzję o jego zmianie w ramach programu lekowego.
Wykorzystywane leki: alglukozydaza alfa, awalglukozydaza alfa
Kody ICD-10: E74.0
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
1) alglukozydazą alfa;
2) awalglukozydazą alfa,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia alglukozydazą alfa lub awalglukozydazą alfa kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają poniższe kryteria:
1) diagnoza choroby Pompego na podstawie udokumentowanego braku lub głębokiego niedoboru aktywności alfa-glukozydazy w leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach skóry, potwierdzona badaniem molekularnym.
2) klasyczna postać (wczesna, typ niemowlęcy) lub nieklasyczna postać (późna, late-onset) choroby Pompego,
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Zamiana enzymatycznej terapii zastępczej
Dopuszcza się zamianę enzymatycznej terapii zastępczej w przypadku:
1) wystąpienia objawów niepożądanych zagrażających życiu i niemożliwości prowadzenia dalszej terapii
albo
2) jeżeli w opinii lekarza prowadzącego terapię i Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, po ocenie parametrów układu oddechowego, czynności mięśni lub parametrów kardiologicznych zmiana taka może przynieść korzyść terapeutyczną dla pacjenta – na tej podstawie możliwa jest jednorazowa zamiana leczenia, z możliwością powrotu do leczenia pierwotnego.
- przy czym taka zamiana nie zmienia linii leczenia.
Znaczna progresja choroby w trakcie pierwotnie wdrożonego leczenia uniemożliwia taką procedurę.
3. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Do programu włączane są pacjentki, bez konieczności ponownej kwalifikacji po zweryfikowaniu ich ogólnego stanu zdrowia umożliwiającego leczenie w programie, które zostały wyłączone wcześniej z programu w związku z ciążą albo laktacją i które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.
4. Kryteria wyłączenia
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia, szczególnie wymagająca użycia respiratora zastępującego oddech pacjenta przez 24h/dobę przy braku stabilizacji lub poprawy w okresie 3 miesięcy;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
4) obecność poważnych wrodzonych anomalii lub chorób współistniejących, które w ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy;
5) okres ciąży lub karmienia piersią;
6) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Wykorzystywane leki: asfotaza alfa
Kody ICD-10: E83.3
Kwalifikacji chorych do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia co 6 miesięcy odbywa się, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
Do leczenia w programie kwalifikowani są pacjenci z wrodzoną hipofosfatazją (HPP) w postaciach:
a) perinatalnej i niemowlęcej,
b) dziecięcej.
1. Kryteria kwalifikacji
1) hipofosfatazja perinatalna i niemowlęca ujawniająca się klinicznie u dzieci w wieku < 6. miesiąca życia, stwierdzona na podstawie:
a) badań genetycznych potwierdzających obecność patogennych mutacji w genie ALPL (1p36.12),
lub
b) badań wykrywających nieprawidłowości szkieletowe oraz testów laboratoryjnych:
- obniżenia mineralizacji kości i innych objawów radiologicznych hipofosfatazji lub prenatalnych/postnatalnych badań USG
oraz
- obniżonej aktywności fosfatazy alkalicznej w surowicy w co najmniej 3-krotnych pomiarach;
2) hipofosfatazja dziecięcą ujawniającą się u dzieci w wieku > 6. miesiąca życia rozpoznana na podstawie:
a) badań genetycznych potwierdzających obecność patogennych mutacji w genie ALPL (1p36.12),
lub
b) badań wykrywających nieprawidłowości szkieletowe oraz testów laboratoryjnych:
- badań radiologicznych (opóźnionego wieku kostnego, krzywicy lub osteomalacji)
oraz
- obniżonej aktywności fosfatazy alkalicznej w surowicy w co najmniej 3-krotnych pomiarach;
Jednocześnie pacjenci o których mowa w pkt 2):
a) nie osiągnęli oczekiwanych etapów rozwoju motoryki właściwej dla wieku,
lub
b) cierpią z powodu ciągłego lub nawracającego bólu mięśniowo-szkieletowego wpływającego na niemożność wykonywania codziennych czynności, niepoddającego się działaniu leków z dwóch różnych grup leków przeciwbólowych,
lub
c) mają istotnie ograniczoną możliwość samodzielnego poruszania się (chodzenia);
3) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL);
4) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
5) brak przeciwwskazań do terapii określonych w aktualnej ChPL;
6) wykluczenie okresu ciąży lub karmienia piersią;
Powyższe kryteria kwalifikacji 1), 3), 4), 5), 6) albo 2), 3), 4), 5), 6) powinny zostać spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Przedłużenie leczenia następuje co 6 miesięcy decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii.
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
3. Kryteria wyłączenia z programu
Zespół Koordynacyjny podejmuje decyzję o wyłączeniu pacjenta z programu, gdy zostanie spełnione jedno z poniższych kryteriów:
1) brak skuteczności ocenianej zgodnie z harmonogramem monitorowania skuteczności leczenia pacjenta rozumianej jako niespełnienie przynajmniej dwóch z poniższych kryteriów u dzieci poniżej 18 roku życia:
a) zahamowanie tempa wzrastania po 6 miesiącach terapii,
b) brak poprawy lub nieosiągnięcie oczekiwanego efektu dla testu sześciominutowego marszu (6MWT) rozumianej jako poprawa o <25 m lub <10% w porównaniu z wynikami testu przed leczeniem (w przypadku chorych chodzących),
c) konieczność korzystania z mechanicznej wspomaganej wentylacji płuc po co najmniej 12 miesiącach leczenia (dotyczy chorych, którzy przed włączeniem do leczenia nie wymagali wspomagania oddychania),
d) konieczność korzystania z mechanicznej wspomaganej wentylacji płuc po co najmniej 24 miesiącach leczenia (dotyczy chorych, którzy przed włączeniem do leczenia wymagali wspomagania oddychania);
2) brak skuteczności ocenianej zgodnie z harmonogramem monitorowania skuteczności leczenia pacjenta rozumianej jako niespełnienie przynajmniej jednego z poniższych kryteriów u dorosłych, kontynuujących terapię asfotazą alfa:
a) brak poprawy lub nieosiągnięcie oczekiwanego efektu dla testu sześciominutowego marszu (6MWT) - poprawa o <25 m lub <10% w porównaniu z wynikami testu przed leczeniem (w przypadku chorych chodzących),
b) powtarzające się złamania niskoenergetyczne przez okres trzech lat od rozpoczęcia leczenia,
c) brak zmniejszenia poziomu bólu rozumianego jako nieosiągnięcie znaczącej redukcji bólu przy równoczesnym zwiększeniu częstości podawania leków przeciwbólowych lub brak poprawy jakości życia w ocenie Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego;
3) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
4) wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego;
5) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
6) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
7) nieprowadzenie skutecznej formy antykoncepcji przez kobiety w wieku rozrodczym;
8) okres ciąży i karmienia piersią;
9) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy.
Wykorzystywane leki: tobramycyna, lewofloksacyna
Kody ICD-10: E84
W ramach programu lekowego udostępnia się leczenie następującymi substancjami:
1) tobramycyną,
2) lewofloksacyną,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji do leczenia
1.1. tobramycyną - pacjentów z przewlekłym zakażeniem płuc wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa
1) wiek 6 lat i powyżej,
2) udokumentowane przewlekłe zakażenie płuc wywołane przez Pseudomonas aeruginosa;
1.2. lewofloksacyną - pacjentów z przewlekłym zakażeniem płuc wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa
1) wiek 18 lat i powyżej,
2) udokumentowane przewlekłe zakażenie płuc wywołane przez Pseudomonas aeruginosa,
3) nietolerancja lub brak poprawy lub stabilizacji klinicznej po stosowaniu kolistyny wziewnej,
4) nietolerancja lub brak poprawy lub stabilizacji klinicznej po stosowaniu tobramycyny wziewnej.
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria szczegółowe (1.1. albo 1.2.) dla poszczególnych terapii.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami zakończenia udziału w programie przedstawionymi w punkcie 3 albo cyklicznie dopóki świadczeniobiorca odnosi korzyści z włączenia tobramycyny albo lewofloksacyny do schematu leczenia.
3. Kryteria wyłączenia
1) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którykolwiek ze stosowanych leków lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia,
2) wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia,
3) wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania,
4) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego,
5) krwioplucie nie mniejsze niż 60 cm3 na dobę w okresie 30 dni przed pierwszym podaniem tobramycyny albo 28 dni przed pierwszym podaniem lewofloksacyny;
6) stwierdzenie ropnia płuca w RTG klatki piersiowej;
7) dodatkowo w przypadku terapii lewofloksacyną:
a) zakażenie wirusem HIV lub przewlekłe aktywne zapalenie wątroby wtórne do zapalenia wątroby typu B i/lub C,
b) okres ciąży lub karmienia piersią.
Wykorzystywane leki: iwakaftor, lumakaftor, tezakaftor, eleksakaftor
Kody ICD-10: E84
W ramach programu lekowego udostępnia się leczenie następującymi substancjami:
1) iwakaftorem w monoterapii,
2) lumakaftorem/ iwakaftorem,
3) tezakaftorem/ iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem,
4) eleksakaftorem/ tezakaftorem/ iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3. albo 1.2.4.) dla poszczególnych terapii.
1.1. Ogólne kryteria kwalifikacji
1) potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy;
2) pisemna zgoda pacjenta lub opiekuna prawnego pacjenta na udział w programie;
3) zgoda na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu);
4) brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o odpowiednie, aktualne Charakterystyki Produktu Leczniczego;
6) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.
1.2. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia
1.2.1. pacjentów z mukowiscydozą iwakaftorem w monoterapii
1) wiek 12 miesięcy i powyżej;
2) potwierdzone wystąpienie jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
1.2.2. pacjentów z mukowiscydozą lumakaftorem/iwakaftorem
1) wiek 2 lata i powyżej;
2) potwierdzone wystąpienie mutacji F508del genu CFTR na obu allelach.
1.2.3. pacjentów z mukowiscydozą tezakaftorem/iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem
1) wiek 6 lat i powyżej;
2) homozygotyczność pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczność pod względem mutacji F508del i obecność jednej z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T.
1.2.4. pacjentów z mukowiscydozą eleksakaftorem/ tezakaftorem /iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem
1) wiek 2 lata i powyżej;
2) co najmniej jedna mutacja F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego – dotyczy każdej z terapii w programie.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego, doświadczonego w leczeniu mukowiscydozy, decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami zakończenia udziału w programie przedstawionymi w punkcie 3.
3. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak skuteczności leczenia w ocenie trzyosobowego konsylium lekarskiego;
2) stan po przeszczepieniu płuc;
3) aktywność aminotransferazy alaninowej lub asparaginowej 5-krotnie większa od górnej granicy normy lub 3-krotnie większa od górnej granicy normy z jednoczesnym podwyższeniem stężenia bilirubiny 2-krotnie powyżej górnej granicy normy (po zmniejszeniu i ustabilizowaniu aktywności tych parametrów, można rozważyć powrót do leczenia, bez ponownej kwalifikacji chorego);
4) ciężkie zaburzenia funkcjonowania wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha) – dotyczy wyłącznie terapii eleksakaftorem/ tezakaftorem /iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem;
5) wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza;
6) okres ciąży lub planowania ciąży lub karmienia piersią (wyłączenie czasowe, na okres trwania ciąży, planowania ciąży i karmienia piersią), (zalecenie wynika z braku wystarczających danych bezpieczeństwa; stosowanie jest możliwe, o ile lekarz prowadzący i pacjentka wyrażą na to zgodę);
7) wystąpienie objawów nadwrażliwości na którykolwiek ze stosowanych leków lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia;
8) wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
9) wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
10) wycofanie zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy;
11) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
Wykorzystywane leki: omaweloksolon
Kody ICD-10: G11.1
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii oraz ocenę skuteczności leczenia dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia omaweloksolonem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:
1) wiek:16 lat i powyżej;
2) rozpoznanie ataksji Friedreicha potwierdzone badaniem genetycznym;
3) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej ChPL;
4) brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
5) wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia omaweloksolonem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
U pacjentów po ukończeniu 18 r.ż., leczenie trwa do momentu określonego kryteriami wyłączenia w pkt. 3. W szczególnych przypadkach, w których w przebiegu choroby udokumentowano istotne spowolnienie postępu dysfunkcji innych niż uwzględniane w skali mFARS, na wniosek ośrodka prowadzącego, Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia.
U pacjentów przed ukończeniem 18 r.ż., leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha.
Z powodu potwierdzonej ciąży oraz w okresie karmienia piersią, możliwe jest czasowe zawieszenie leczenia z możliwością powrotu do stosowanej terapii.
Po ukończeniu 18 r.ż. nie ma konieczności ponownej kwalifikacji pacjenta do programu po przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych.
Pacjent będący w trakcie terapii, który ukończył 18 rok życia może kontynuować terapię w pediatrycznym ośrodku realizującym program lekowy do ukończenia 20 roku życia, po uzyskaniu indywidualnej zgody dyrektora wojewódzkiego oddziału NFZ.
3. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak skuteczności terapii definiowany jako pogorszenie o więcej niż 2 punkty średnio rocznie w skali mFARS potwierdzone w dwóch kolejnych ocenach rocznych z zaznaczeniem, że:
a) w szczególnych przypadkach, w których w przebiegu choroby udokumentowano istotne spowolnienie postępu dysfunkcji innych niż uwzględniane w skali mFARS, na wniosek ośrodka prowadzącego, Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia,
b) nie dotyczy pacjentów przed ukończeniem 18 r.ż., u których leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha;
2) pojawienie się przeciwwskazań do leczenia wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
3) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha uniemożliwiają kontynuację leczenia;
4) wystąpienie działań niepożądanych, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha uniemożliwiają kontynuację leczenia;
5) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
6) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Wykorzystywane leki: onasemnogen abeparwowek, nusinersen, rysdyplam
Kody ICD-10: G12.0 G12.1
Kwalifikacji i monitorowania skuteczności leczenia świadczeniobiorców w okresie pozostawania w programie, dokonuje Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Program lekowy obejmuje terapie następującymi substancjami czynnymi:
1) onasemnogen abeparwowek;
2) nusinersen;
3) rysdyplam.
Powyższych terapii nie należy traktować jako linii leczenia.
1. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek
1.1. Kryteria kwalifikacji
1) pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce;
2) wiek do 6 miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku;
3) zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego;
4) ocena w skali CHOP – INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku;
5) posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych;
6) brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA, w tym:
a) brak wcześniejszego leczenia z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen lub rysdyplam w ramach niniejszego programu lekowego;
b) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach badań klinicznych;
c) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach programów wczesnego dostępu;
d) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach innego sposobu finansowania terapii;
7) świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt.
8) brak przeciwwskazań określonych w punkcie 1.2.
Powyższe kryteria muszą być spełnione łącznie.
Kryteriów opisanych w punkcie 2 i 6 nie stosuje się w przypadku pacjentów leczonych nusinersenem lub rysdyplamem w ramach niniejszego programu po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek opisanych w punkcie 1.2. (pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na wystąpienie przeciwwskazań).
Kryteriów opisanych w punkcie 1, 2 i 6 nie stosuje się w przypadku pacjentów przedobjawowych i objawowych z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 urodzonych przed 1 września 2022 r. i leczonych od momentu diagnozy nusinersenem lub rysdyplamem w ramach niniejszego programu. W opinii lekarza prowadzącego pacjent ten ma prawidłowy stan odżywienia.
Pacjenci, którzy zostali zakwalifikowani do leczenia SMA z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek i otrzymali leczenie z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek, przez wzgląd na brak dowodów naukowych przedstawianych w ramach procesów refundacyjnych w Polsce, nie mogą być włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.
1.2. Kryteria stanowiące przeciwskazania do włączenia do programu
1) tracheostomia i konieczność stosowania wentylacji mechanicznej inwazyjnej lub konieczność nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥ 16 godzin dziennie przez 7 dni przed kwalifikacją do programu;
2) niewydolność oddechowa od urodzenia;
3) masa ciała mniejsza niż 2,6 kg lub większa niż 13,5 kg;
4) zaburzenia połykania wymagające karmienia z zastosowaniem sondy dożołądkowej lub gastrostomii odżywczej;
5) znana aktywna infekcja uniemożliwiająca zastosowanie terapii;
6) choroby współistniejące uniemożliwiające podanie leczenia w ocenie lekarza prowadzącego lub Zespołu Koordynującego;
7) nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze leku, znana alergia lub nadwrażliwość na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze;
8) miano przeciwciał przeciwko adenowirusowi o serotypie 9 (AAV9)> 1:50 określone w teście ELISA - wynik uzyskany nie więcej niż 30 dni przed podaniem leku;
9) klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne (gamma-glutamylotranspeptydaza [GGTP], AlAT i AspAT > 2 × GGN, bilirubina ≥ 2,0 mg/dl, kreatynina ≥ 1,0 mg/dl, hemoglobina [Hgb] < 8 lub > 18 g/dl; białe krwinki [WBC]> 20 000 na mm3), PLT poniżej 50 tys. w mm3 przed genową terapią zastępczą;
10) inne wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego.
1.3. Zakończenie leczenia w programie
Zakończenie leczenia w programie lekowym następuje w przypadku stwierdzenia przez Zespół Koordynujący braku skuteczności lub braku osiągnięcia kamieni milowych u pacjenta leczonego z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek.
Stwierdzenie braku skuteczności lub braku osiągnięcia kamieni milowych lekarz prowadzący musi udokumentować w SMPT. Zakończenie leczenia w programie lekowym musi zostać potwierdzone przez Zespół Koordynujący.
2. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen
2.1. Kryteria kwalifikacji
1) do leczenia nusinersenem kwalifikowani są przedobjawowi i objawowi pacjenci z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzonego badaniem genetycznym lub pacjenci zdiagnozowani również w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce.
2) do leczenia nusinersenem kwalifikowani są pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach niniejszego programu lekowego;
3) w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu określonych w pkt 2.3.
4) w przypadku pacjentów, którzy wcześniej otrzymali leczenie onasemnogenem abeparwowekiem, rysdyplamem lub branaplamem w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu lub w ramach innego sposobu finansowania terapii, we wniosku dotyczącym włączenia do programu lekowego konieczne jest zaraportowanie tych terapii wraz z podaniem czasu ich trwania oraz ich skuteczności, czyli liczby punktów w odpowiedniej skali funkcjonalnej sprzed terapii i po jej zakończeniu.
Kryteria 1) i 2) muszą być spełnione łącznie.
Do programu włącza się, bez konieczności ponownej kwalifikacji, w celu zapewnienia kontynuacji terapii:
1) pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia (np. uraz, zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni wskaże właściwą punktację wyjściową dla pacjenta w oparciu o wniosek o kontynuację terapii po przerwie w leczeniu zawierający:
1) opis dotychczasowych wyników leczenia, w tym daty włączenia i zakończenia terapii oraz daty ocen funkcjonalnych i ocen w odpowiednich skalach,
2) opis okoliczności, które mogłyby się przyczynić do ewentualnego pogorszenia stanu pacjenta.
2.2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie powinno być stosowane tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
Łączny czas leczenia pacjenta nusinersenem zależy od decyzji lekarza prowadzącego.
Po podaniu 6 dawki, niezależnie od mechanizmu finansowania terapii w jakim to nastąpiło, a następnie przed podaniem każdej kolejnej dawki przeprowadza się ocenę skuteczności leczenia.
Po ukończeniu 18 r.ż. nie ma konieczności ponownej kwalifikacji pacjenta do programu po przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych. Leczenie powinno być kontynuowane w ośrodku dla dorosłych tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
2.3. Kryteria wyłączenia z programu
1) zaawansowana skolioza uniemożliwiająca podanie dokanałowe leku;
2) przeciwskazania bezwzględne do nakłucia lędźwiowego;
3) drenaż płynu mózgowo-rdzeniowego;
4) pogorszenie w odpowiednio dobranej do wieku i typu SMA, skali:
a) CHOP INTEND, HINE poniżej poziomu sprzed włączenia do leczenia utrzymujące się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące
lub
b) HFMSE o więcej niż 2 punkty poniżej poziomu sprzed włączenia do terapii potwierdzone w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące;
5) wystąpienie któregokolwiek z przeciwwskazań w trakcie trwania terapii:
6) nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
7) przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego;
8) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
3. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej rysdyplam
3.1. Kryteria kwalifikacji
1) pacjenci wcześniej nie leczeni w ramach niniejszego programu lekowego:
a) z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3
lub
b) z bialleliczną mutacją genu SMN1 i posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2;
2) pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach niniejszego programu lekowego:
a) u których stwierdzono przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem,
lub
b) których stan neurologiczny w czasie terapii nusinersenem uległ pogorszeniu według kryteriów wyłączenia z terapii nusinersenem - punkt 2.3.4 programu lekowego B.102.FM;
lub
c) u których występują wielokrotne (dwa lub więcej) objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej;
3) w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni rysdyplamem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu określonych w pkt. 3.3;
4) do leczenia rysdyplamem kwalifikują się pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach niniejszego programu lekowego;
Kryterium 4 musi być spełnione w każdym przypadku.
W przypadku pacjentów, którzy wcześniej otrzymali leczenie onasemnogenem abeparwowekiem, nusinersenem lub branaplamem w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu lub w ramach innego sposobu finansowania terapii, we wniosku dotyczącym włączenia do programu lekowego konieczne jest zaraportowanie tych terapii wraz z podaniem czasu ich trwania oraz ich skuteczności, czyli liczby punktów w odpowiedniej skali funkcjonalnej sprzed terapii i po jej zakończeniu.
Do programu włącza się, bez konieczności ponownej kwalifikacji, w celu zapewnienia kontynuacji terapii:
1) pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą, które w momencie wyłączenia spełniały kryteria pozostania w programie.
2) pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia (np. uraz, zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Zespół Koordynujący ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni wskaże właściwą punktację wyjściową dla pacjenta w oparciu o wniosek o kontynuację terapii po przerwie w leczeniu zawierający:
1) opis dotychczasowych wyników leczenia, w tym daty włączenia i zakończenia terapii oraz daty ocen funkcjonalnych i ocen w odpowiednich skalach,
2) opis okoliczności, które mogłyby się przyczynić do ewentualnego pogorszenia stanu pacjenta.
3.2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie powinno być stosowane tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
Łączny czas leczenia pacjenta rysdyplamem zależy od decyzji lekarza prowadzącego.
Po 6 miesiącach przeprowadza się ocenę skuteczności leczenia.
Po ukończeniu 18 r.ż. nie ma konieczności ponownej kwalifikacji pacjenta do programu po przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych. Leczenie powinno być kontynuowane w ośrodku dla dorosłych tak długo jak osiągana jest skuteczność kliniczna oraz nie wystąpią kryteria wyłączenia.
3.3. Kryteria wyłączenia z programu
1) pogorszenie w, odpowiednio dobranej do wieku i typu SMA, skali:
a) CHOP INTEND, HINE poniżej poziomu sprzed włączenia do leczenia utrzymujące się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 6 miesięcy
lub
b) HFMSE o więcej niż 2 punkty poniżej poziomu sprzed włączenia do terapii potwierdzone w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 6 miesięcy;
2) wystąpienie w trakcie trwania terapii któregokolwiek z przeciwwskazań wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
W takim przypadku po uzyskaniu zgody Zespołu Koordynującego ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni możliwa jest zmiana leczenia na nusinersen.
3) ciąża;
4) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Wykorzystywane leki: satralizumab, prednizolon, azatiopryna, mykofenolan mofetylu
Kody ICD-10: G36.0
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii oraz ocenę skuteczności leczenia dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:
1) wiek powyżej 12 roku życia;
2) rozpoznanie chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych oraz rdzenia kręgowego (NMOSD) - oparte na aktualnych kryteriach diagnostycznych;
3) potwierdzenie obecności przeciwciał anty-AQP4;
4) EDSS od 0 do 6,5 włącznie;
5) brak przeciwwskazań do stosowania satralizumabu określonych w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL);
6) brak wcześniejszego leczenia inną terapią z zastosowaniem leków z grupy inhibitorów interleukiny 6;
7) w przypadku pacjentek w wieku rozrodczym zaleca się stosowanie antykoncepcji.
Z uwagi na brak danych odnośnie stosowania leku u kobiet w ciąży decyzja o włączeniu do terapii pozostaje do decyzji lekarza po ocenie stosunku korzyści do ryzyka.
Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria kontynuacji leczenia.
Ponadto, w celu zapewnienia kontynuacji leczenia, do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy wcześniej rozpoczęli leczenie satralizumabem z innych źródeł finansowania, z wyjątkiem pacjentów aktualnie uczestniczących w trwających badaniach klinicznych, i na dzień rozpoczęcia terapii spełniali stosowne kryteria kwalifikacji.
2. Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu
1) nadwrażliwość na satralizumab lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
2) trwające aktualnie czynne zakażenie do momentu ustąpienia;
3) aktywny nowotwór złośliwy;
4) wcześniejsze leczenie przeciwciałem anty-CD20, ekulizumabem, przeciwciałem monoklonalnym anty-BLyS, lekiem zapobiegającym nawrotom stwardnienia rozsianego w ciągu 6 miesięcy przed kwalifikacją do programu;
5) wcześniejsze leczenie anty-CD4, kladrybiną, cyklofosfamidem lub mitoksantronem, przeszczepienie komórek macierzystych szpiku w ciągu 2 lat przed przystąpieniem do programu;
6) inne stany kliniczne, które w opinii lekarza, mogą stanowić przeciwwskazania do terapii;
7) inne przeciwwskazania wymienione w aktualnej ChPL.
3. Określenie czasu leczenia w programie
Ocenę skuteczności leczenia przeprowadza Zespół Koordynacyjny po każdych pełnych 12 miesiącach terapii.
U chorych odpowiadających na leczenie po ocenie skuteczności, terapię można przedłużyć o kolejne 12 miesięcy.
W przypadku wystąpienia 1 rzutu po minimum 6 miesiącach leczenia można dokonać zmiany / modyfikacji leczenia.
Za brak skuteczności leczenia, uzasadniający zakończenie leczenia, przyjmuje się wystąpienie 2 ciężkich rzutów, występujących w odstępie co najmniej 30 dni, po minimum 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia satralizumabem.
Ciężki rzut definiowany jest jako rzut powodujący wzrost EDSS o minimum 2 pkt.
4. Kryteria wyłączenia
Kryterium wyłączenia z leczenia jest spełnienie co najmniej jednego z niżej wymienionych kryteriów:
1) brak skuteczności leczenia zgodnie z definicja w pkt. 3;
2) EDSS 8,5 lub więcej;
3) wystąpienie przeciwwskazań do stosowania satralizumabu wg aktualnej ChPL;
4) aktywny nowotwór złośliwy;
5) nietolerancja leczenia satralizumabem;
6) brak współpracy ze strony pacjenta przy realizacji programu.
Wykorzystywane leki: kannabidiol, fenfluramina
Kody ICD-10: G40.4
W programie finansuje się leczenie jedną z następujących substancji:
1) kannabidiol,
2) fenfluramina,
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii oraz ocenę skuteczności leczenia dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub z zespołem Dravet, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
1. Kryteria kwalifikacji
1) wiek 2 lata i powyżej;
2) rozpoznanie kliniczne zespołu Lennoxa-Gastauta lub zespołu Dravet, w którym napady padaczkowe nie są w pełni kontrolowane przez aktualnie stosowane leki przeciwpadaczkowe;
3) brak kontroli napadów pomimo zastosowania co najmniej trzech leków przeciwpadaczkowych, w dotychczasowej terapii (w odpowiedniej dawce przez odpowiedni czas);
4) w przypadku kwalifikacji do terapii kannabidiolem: obecna terapia przeciwpadaczkowa prowadzona z użyciem klobazamu lub równoczesne rozpoczęcie terapii klobazamem w momencie włączenia do programu;
5) prowadzenie dzienniczka napadów padaczkowych w okresie co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do programu lekowego;
6) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL);
7) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
8) brak przeciwwskazań do stosowania:
a) kannabidiolu oraz klobazamu zgodnie z aktualną ChPL w przypadku kwalifikacji do terapii kannabidiolem,
b) fenfluraminy zgodnie z aktualną ChPL w przypadku kwalifikacji do terapii fenfluraminą;
9) wykluczenie okresu ciąży lub karmienia piersią.
Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami wyłączenia.
3. Zmiana terapii w ramach programu lekowego
Zmiana terapii z kannabidiolu na fenfluraminę oraz z fenfluraminy na kannabidiol jest możliwa w przypadku:
a) wystąpienia przeciwwskazań zgodnych z aktualną ChPL,
b) braku skuteczności opisanej w pkt. 4.
przy spełnieniu kryteriów kwalifikacji do danej terapii.
Zmiana możliwa jest po uzyskaniu zgody Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub z zespołem Dravet.
Przy zmianie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub z zespołem Dravet wskaże wartości wyjściowe do kolejnych ocen skuteczności.
4. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak adekwatnej odpowiedzi ocenianej po pierwszych 4 miesiącach leczenia (± 14 dni), rozumianej jako nieuzyskanie co najmniej 30% redukcji miesięcznej liczby napadów w 4 miesiącu leczenia w programie lekowym w porównaniu ze średnią miesięczną z 6 miesięcy bezpośrednio poprzedzających rozpoczęcie leczenia;
2) brak adekwatnej odpowiedzi ocenianej po każdych kolejnych 3 miesiącach leczenia (± 14 dni) rozumianej jako nieuzyskanie co najmniej 30% redukcji miesięcznej liczby napadów w okresie ostatnich 3 miesięcy leczenia w programie lekowym w porównaniu ze średnią miesięczną z 6 miesięcy bezpośrednio poprzedzających rozpoczęcie leczenia;
3) niekorzystny stosunek korzyści do ryzyka;
4) zakończenie stosowania klobazamu – dotyczy terapii kannabidiolem;
5) ciąża, z wyjątkiem sytuacji, gdy potencjalne korzyści dla matki wyraźnie przewyższają ryzyko dla płodu;
6) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
7) wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza;
8) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
9) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
10) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, w tym brak prowadzenia dzienniczka napadów padaczkowych lub dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Wykorzystywane leki: selumetynib
Kody ICD-10: Q85.0
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu prowadzona jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nerwiakowłókniaków Splotowatych u Chorych z Neurofibromatozą Typu 1 (NF1), powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
1) selumetynib;
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
1) wiek: ≥3 i ≤18 r.ż.;
2) powierzchnia ciała ≥0,55m²;
3) zdolność do połykania całych kapsułek bez niszczenia ich otoczki i wysypywania zawartości;
4) potwierdzone klinicznie lub molekularnie rozpoznanie NF-1 zgodnie z najnowszymi kryteriami konferencji konsensusu NIH-88;
5) objawowy tj. powodujący istotne objawy kliniczne wymagające interwencji medycznej lub zagrożenie dla zdrowia lub życia, nieoperacyjny nerwiakowłókniak splotowaty (PN) co najmniej 3 cm w jednym wymiarze, którego nie można całkowicie usunąć chirurgicznie bez ryzyka znacznych powikłań z powodu lokalizacji lub bezpośredniego sąsiedztwa ważnych życiowo struktur anatomicznych, inwazyjności lub bogatego unaczynienia, powodującego określone ryzyko chirurgiczne zabiegu.
Świadczeniobiorca, który przeszedł resekcję PN może kwalifikować się do leczenia pod warunkiem, że PN nie został całkowicie wycięty i możliwa jest jego ocena wolumetryczna za pomocą badania rezonansu magnetycznego;
6) stan sprawności:
a) dorośli i dzieci w wieku co najmniej 16 lat stan sprawności co najmniej 70% w skali Karnofsky’ego,
b) dzieci w wieku poniżej 16 r.ż. co najmniej 70% w skali Lansky’ego;
7) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (dalej ChPL);
8) nieobecność istotnych stanów i schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego, w oparciu o aktualną ChPL;
9) brak trwającej terapii przeciwnowotworowej niezależnie od przyczyny, w tym zawłaszcza: radioterapii, chemioterapii, terapii hormonalnej, przeciwnowotworowej immunoterapii lub terapii biologicznej;
10) nieobecność transformacji złośliwej PN do złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych (MPNST), w PN o radiologicznych lub klinicznych cechach pobudzenia (tzw. Atypowe PN) na podstawie biopsji i badania histopatologicznego;
11) brak zmian patologicznych w dokładnym badaniu okulistycznym sugerujących odwarstwienie nabłonka barwnikowego siatkówki (ang. retinal pigment epithelial detachment, RPED) lub centralną surowiczą retinopatię (ang. central serous retinopathy, CSR) ze zmniejszoną ostrością widzenia oraz jaskrę (nie wlicza się w to zaburzeń widzenia związanych z powikłaniami rozwoju typowych dla NF1 glejaków nerwów wzrokowych lub PN oczodołu);
12) upłynięcie co najmniej:
a) 4 tygodni od ewentualnego leczenia farmakologicznego z powodu PN oraz ustąpienie wszystkich ostrych działań niepożądanych,
b) upłynięcie co najmniej 6 tygodni od zastosowanej radioterapii,
c) upłynięcie co najmniej 4 tygodni od zabiegu chirurgicznego;
13) brak przeciwskazań do stosowania selumetynibu;
14) wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią.
Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
W związku z bezpieczeństwem stosowania leczenie może zostać czasowo wstrzymane zgodnie z zapisami aktualnej ChPL.
Pacjenci pełnoletni, którzy rozpoczęli leczenie w programie przed ukończeniem 18 roku życia mogą kontynuować terapię w programie pod warunkiem ustalenia przewagi korzyści nad ryzykiem w ocenie lekarza prowadzącego zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz na podstawie wskaźników odpowiedzi na leczenie opisanych w pkt. 2.2 Monitorowanie skuteczności terapii.
3. Kryteria wyłączenia z programu
1) brak korzyści klinicznych lub progresja choroby, rozumiana jako zwiększenie objętości wybranego do oceny leczenia PN o 20% lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową, potwierdzone w kolejnym wolumetrycznym MR;
2) wystąpienie objawów nadwrażliwości na selumetynib lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
3) wystąpienie zagrażającej życiu lub nawrotowej toksyczności mimo zastosowania adekwatnego postępowania, zgodnie z zasadami zawartymi w aktualnej ChPL;
4) klinicznie istotne pogorszenie stanu sprawności ogólnej lub utrzymujący się stan sprawności:
a) niższy niż 70% według skali Karnofsky’ego w przypadku dorosłych i dzieci mających co najmniej 16 lat,
b) niższy niż 70% według skali Lansky’ego w przypadku dzieci poniżej 16 lat;
5) wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
6) okres ciąży lub karmienia piersią;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia selumetynibem ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Wykorzystywane leki: somatotropina
Kody ICD-10: Q87.1
Do Programu kwalifikuje Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
1. Kryteria kwalifikacji
1) rozpoznanie zespołu Prader-Willi, na podstawie cech klinicznych potwierdzonych badaniem genetycznym;
2) wiek poniżej 18 roku życia, optymalnie między 2. a 4. rokiem życia;
3) dojrzałość szkieletu (wiek kostny), poniżej 16 lat u dziewcząt i poniżej 18 lat u chłopców;
4) stan odżywienia, mierzony wielkością wskaźnika BMI, poniżej 97 centyla dla płci i wieku (wymagany co najmniej 6 miesięczny okres obserwacji w ośrodku prowadzącym terapię hormonem wzrostu);
5) wyrównane przemiany węglowodanowe, wymagane wykonanie testu obciążenia glukozą z pomiarem glikemii i insulinemii;
6) konsultacja laryngologiczna, z uwagi na możliwość nasilenia lub wystąpienia nocnych bezdechów;
7) wprowadzone leczenie dietetyczne i rehabilitacja (wymagany co najmniej 6 miesięczny okres obserwacji w ośrodku prowadzącym terapię hormonem wzrostu);
8) inne badania i konsultacje zależne od stanu świadczeniobiorcy i innych powikłań choroby zasadniczej lub innych towarzyszących PWS chorób;
9) brak innych przeciwwskazań do stosowania hormonu wzrostu.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Świadczeniobiorcy po ukończeniu 18 r. ż. kontynuują terapię na zasadach określonych w programie do czasu spełnienia któregokolwiek z kryteriów wyłączenia.
3. Kryteria wyłączenia
1) brak współpracy z rodzicami lub świadczeniobiorcą;
2) wystąpienie powikłań zastosowanej terapii;
3) zaniechanie systematycznego leczenia rehabilitacyjnego lub dietetycznego;
4) narastanie otyłości, pomimo stosowania kompleksowego leczenia hormonem wzrostu, leczenia dietetycznego i rehabilitacji (wzrost wielkości wskaźnika BMI w odniesieniu do norm populacyjnych przyjętych dla wieku i płci o 2 odchylenia standardowe lub więcej);
5) pojawienie się lub nasilenie nocnych bezdechów;
6) cukrzyca lub ujawnienie się tej choroby w czasie prowadzonej terapii hormonem wzrostu.
Wykorzystywane leki: imigluceraza, welagluceraza, eliglustat
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W ramach programu udostępnia się terapię:
1) imiglucerazą
2) welaglucerazą
3) eliglustatem
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3.) dla poszczególnych terapii.
1.1. Ogólne kryteria kwalifikacji
1) brak lub znaczny niedobór aktywności
β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzony badaniem molekularnym;
2) objawowa postać choroby;
3) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
4) brak przeciwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
5) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.
1.2. Szczegółowe kryteria kwalifikacji do terapii
1.2.1. imiglucerazą
1) rozpoznanie choroby Gauchera typu I lub III;
1.2.2. welaglucerazą
1) rozpoznanie choroby Gauchera typu I;
1.2.3. eliglustatem
1) rozpoznanie choroby Gauchera typu I;
2) wiek ≥ 18 lat;
3) potwierdzenie słabego (PM), średniego (IM) lub szybkiego (EM) metabolizmu z udziałem izoenzymu CYP2D6.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni imiglucerazą albo welaglucerazą albo eliglustatem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, po zweryfikowaniu ich ogólnego stanu zdrowia umożliwiającego leczenie w programie, pacjentki które zostały wyłączone wcześniej z programu w związku z ciążą lub laktacją i które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia lub chorzy wyłączeni z programu w związku z czasowymi przeciwwskazaniami.
1. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
2. Kryteria zmiany leku
3.1. Kryteria zmiany leczenia imiglucerazy na welaglucerazę alfa oraz welaglucerazy alfa na imiglucerazę
Świadczeniobiorcy aktualnie leczeni w związku z chorobą Gauchera typu I za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej z zastosowaniem imiglucerazy albo welaglucerazy alfa mogą przejść na terapię imiglucerazą albo welaglucerazą alfa stosując taką samą dawkę i taką samą częstość dawkowania.
3.2. Kryteria zmiany leczenia z enzymatycznej terapii zastępczej (ETZ) na eliglustat:
1) nadwrażliwość na ETZ;
2) inne wskazania kliniczne dla prowadzenia terapii w formie doustnej (np. trudności z dożylną iniekcją ETZ).
3.3. Kryteria zmiany leczenia eliglustatem na enzymatyczną terapię zastępczą:
W przypadku wystąpienia przynajmniej jednego z poniższych zdarzeń.
1) nadwrażliwość na eliglustat;
2) znaczna progresja choroby pomimo podjętego leczenia;
3) ciąża;
4) laktacja;
5) okresowe stosowanie leków metabolizowanych z udziałem izoenzymu CYP2D6 lub CYP3A w skojarzeniu z określonymi w charakterystyce produktu leczniczego typami metabolizmu i/lub określonymi zaburzeniami czynności wątroby, stanowiące przeciwwskazanie do terapii eliglustatem.
3. Kryteria wyłączenia
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
4) okres ciąży lub karmienia piersią – dotyczy terapii eliglustatem;
5) wystąpienie nadwrażliwości na zastosowany lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
6) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Wykorzystywane leki: idursulfaza, sulfataza iduronianu
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
1) idursulfazą
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
1. Kryteria kwalifikacji
1) mukopolisacharydoza typu II (MPS II) zdiagnozowana na podstawie udokumentowanego, znacznego deficytu aktywności enzymu sulfatazy iduronianu w surowicy lub leukocytach krwi obwodowej lub w fibroblastach skóry;
2) adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
3) brak przeciwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
4) nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.
Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni idursulfazą w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
3. Kryteria wyłączenia
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
4) obecność poważnych wrodzonych anomalii lub chorób współistniejących, które w ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy;
5) okres ciąży lub karmienia piersią;
6) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Wykorzystywane leki: agalzydaza beta, agalzydaza alfa, migalastat
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 6 miesięcy w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
1. Kryteria kwalifikacji do leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa lub migalastatem
Do leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa kwalifikują się pacjentci spełniający łącznie punkty 1,2 i 3.
Do leczenia migalastatem kwalifikują się pacjenci spełniający łącznie punkty 1,2,3 i 4.
1) W przypadku leczenia agalzydazą beta i agalzydazą alfa pacjenci od 8 roku życia, a w przypadku migalastatu powyżej 16 roku życia;
2) Pacjenci ze stwierdzoną objawową (wystąpienie co najmniej jednego z powikłań narządowych, niewyjaśnionych w pełni przez inną przyczynę) klasyczną lub nieklasyczną postacią choroby Fabry’ego;
3) Rozpoznanie choroby Fabry’ego udokumentowane wynikiem:
a) u mężczyzn: badania biochemicznego aktywności alfa galaktozydazy A (brak lub znaczny niedobór aktywności enzymu w odniesieniu do normy laboratorium wykonującego badanie - norma wyniku musi być zawarta w karcie kwalifikacji pacjenta) w teście suchej kropli krwi, w osoczu lub leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach oraz badanie genetyczne na obecność patogennej mutacji w obrębie genu GLA;
b) u kobiet: badanie biochemiczne aktywności alfa galaktozydazy A (niedobór aktywności enzymu w odniesieniu do normy laboratorium wykonującego badanie; chociaż w przypadku ewidentnych objawów klinicznych choroby prawidłowa aktywność alfa galaktozydazy A nie wyklucza kwalifikacji do terapii – norma laboratorium musi być zawarta w karcie kwalifikacji pacjenta) w teście suchej kropli krwi, osoczu lub leukocytach krwi obwodowej lub fibroblastach oraz badanie genetycznego wskazujące na obecność patogennej mutacji w obrębie genu GLA;
4) Obecność mutacji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz GFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2;
Do programu kwalifikowani są także pacjenci wymagający kontynuacji enzymatycznej terapii zastępczej, w ocenie Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich, o ile na dzień rozpoczęcia terapii spełniali kryteria włączenia do programu.
Do programu włączane są, po zweryfikowaniu ogólnego stanu zdrowia pacjenta umożliwiającego leczenie w programie, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą albo laktacją, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Ciąża lub karmienie piersią w trakcie leczenia mogą stanowić podstawę do podjęcia decyzji o zawieszeniu terapii.
3. Kryteria stanowiące przeciwwskazania do rozpoczęcia leczenia agalzydazą beta lub agalzydaza alfa lub migalastatem
1) Dzieci poniżej 8. roku życia (agalzydaza beta lub agalzydaza alfa) lub poniżej 16. roku życia (migalastat);
2) Brak odpowiedniej mutacji – dotyczy migalastatu;
3) Jednoczasowe stosowanie enzymatycznej terapii zastępczej – dotyczy migalastatu;
4) Poważna reakcja nadwrażliwości na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
5) Stosowanie chlorochiny, amiodaronu, monobenzonu lub gentamycyny – dotyczy leczenia agalzydazą beta lub agalzydaza alfa;
6) Dializoterapia - dotyczy migalastatu;
7) GFR < 30 ml/min/1,73m2 - dotyczy migalastatu:
8) Pacjenci z bezobjawową postacią choroby;
9) Ciąża lub laktacja;
10) Zaawansowana choroba serca z rozległymi zwłóknieniami lub schyłkowa niewydolność serca (NYHA 4) bez możliwości przeszczepu, o ile choroba serca jest jedynym (objawowym) wskazaniem do rozpoczęcia terapii;
11) Zawansowane zmiany w zakresie OUN;
12) Końcowe stadium choroby nerek, bez możliwości przeszczepu;
13) Końcowe stadium choroby Fabry’ego lub obecność ciężkich chorób współtowarzyszących, lub innych poważnych wrodzonych anomalii, które w ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy.
4. Kryteria wyłączenia z programu leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa lub migalastatem
1) Wystąpienie zagrażającej życiu nadwrażliwości na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
2) Wystąpienie ciężkich zdarzeń niepożądanych;
3) Rozpoczęcie terapii chlorochiną, amiodaronem, monobenzonem lub gentamycyną – dotyczy leczenia agalzydazą beta lub agalzydazą alfa;
4) Ciąża lub laktacja;
5) Znaczna progresja choroby pomimo leczenia;
6) Brak współpracy pacjenta przy realizacji programu.