Aktualności

Co nowego? Bieżące wiadomości na temat rzadkich jednostek chorobowych

Choroba Huntingtona (HD) | 31.10.2025

Choroba Huntingtona (HD)

Dystrofie mięśniowe | 27.10.2025

Największe przejęcie Novartisu od dekady. Szwajcarski gigant inwestuje w terapie dla chorób rzadkich

Aktualności | 22.10.2025

Terapia genowa AMT-130 spowalnia postęp choroby Huntingtona o 75%

Alkaptonuria | 22.10.2025

Alkaptonuria

Aktualności | 21.10.2025

Na przekór genom. Historie chorych na VHL

Aktualności | 8.10.2025

Gdzie jesteś, pacjencie? Chorzy na śródmiąższowe choroby płuc wciąż zagubieni w systemie | Premiera raportu na temat sytuacji pacjentów z ILD w Polsce

Aktualności | 7.10.2025

Tegorocznymi laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny za odkrycia dotyczące obwodowej tolerancji immunologicznej zostali Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell i Shimon Sakaguchi

Aktualności | 2.10.2025

1 października została opublikowana lista leków refundowanych

Choroba von Gierkego | 19.09.2025

Glikogenoza typu Ia (GSDIa), choroba von Gierkego

Zespół Huntera | 15.09.2025

Mukopolisacharydoza typu II (MPS II), zespół Huntera

Aktualności | 5.09.2025

FDA przedłuża ocenę terapii genowej lemidsogene lanparvovec (RGX-121) przeznaczonej do leczenia MPS II w celu oceny danych długoterminowych

Aktualności | 26.08.2025

MZ mówi o sukcesach we wdrażaniu Planu dla Chorób Rzadkich. Ekspertka: ze zdziwieniem tego słucham

Neurofibromatoza | 18.08.2025

Neurofibromatoza typu 2 (NF2)

Aktualności | 14.08.2025

Nowy pakiet farmaceutyczny ma wyrównać szanse pacjentów w całej Unii. W Polsce na niektóre leki czeka się ponad dwa lata dłużej niż w Niemczech

Aktualności | 13.08.2025

Polscy naukowcy jako pierwsi na świecie stworzyli cyrkularne mRNA metodą chemiczną. To może pomóc w leczeniu genetycznych chorób rzadkich

Neurofibromatoza | 12.08.2025

Neurofibromatoza typu 1 (NF1)

Aktualności | 5.08.2025

Terapia kosztuje 40 tys. zł tygodniowo. „Kwota na zakup leku jest nieosiągalna”

Aktualności | 31.07.2025

Nowe dane dotyczące nusinersenu, leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)

Aktualności | 17.07.2025

Na horyzoncie nowe terapie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi pacjentami w Polsce

Aktualności | 1.07.2025

1 lipca została opublikowana lista leków refundowanych

Zespół Retta | 18.06.2025

Terapia kosztuje 40 tys. zł tygodniowo. "Kwota na zakup leku jest nieosiągalna"

Aktualności | 17.06.2025

Od 1 lipca nowa forma leku na SM. Kilka razy krótszy czas pobytu w szpitalu

Aktualności | 13.06.2025

Lipcowa aktualizacja refundacyjna: ważne zmiany dla chorych na choroby rzadkie

Aktualności | 11.06.2025

Niewidzialna choroba, realne problemy. Raport o ataksji Friedreicha

Łącząc siły dla rzadkich chorób:
jeden krok bliżej do leczenia

Nie zwlekaj - diagnozuj swoich pacjentów w łatwy sposób. Zamów prosty test do wykonania w gabinecie.

Zamów test