Na część rozwiązań rzeczywiście wciąż czekamy, nie można jednak powiedzieć, że stoimy w miejscu. W ostatnich latach nastąpił wyraźny postęp, jeśli chodzi o dostęp pacjentów do leków sierocych i te zmiany oceniam bardzo pozytywnie; jesteśmy obecnie na średnim europejskim poziomie dostępności. Jeśli ten trend się utrzyma, to wkrótce pacjenci z chorobami rzadkimi w Polsce będą mieli możliwości terapeutyczne porównywalne z tymi, jakie mają chorzy w innych krajach Unii Europejskiej – a to niewątpliwie duży krok naprzód.
Rozwój medycyny również przynosi efekty. Do systemu wprowadzane są nowe terapie i nowoczesne technologie, zmienia się podejście diagnostyczne, lecz wciąż dzieje się to w sposób fragmentaryczny, bez trwałych podstaw systemowych. Brakuje całościowej koncepcji, dzięki której opieka nad pacjentami z chorobami rzadkimi byłaby spójna, skoordynowana i realnie dostępna w każdym regionie naszego kraju.
Co miałoby stanowić fundament takiego systemu?
Kluczowym elementem są wymienione na początku ośrodki eksperckie. W Planie dla Chorób Rzadkich wyraźnie wskazano, że bez sieci takich ośrodków nie zbudujemy skutecznego modelu opieki. A dziś w Polsce tej sieci po prostu nie ma. Funkcjonują, co prawda, placówki włączone do europejskich sieci referencyjnych (ERN), ale nie istnieje polska, krajowa sieć ośrodków eksperckich, która formalnie byłaby częścią systemu ochrony zdrowia i odpowiadała za kompleksową opiekę nad pacjentem – od diagnozy, poprzez leczenie, po rehabilitację.
Przypomnę, że jeszcze dwa lata temu minister zdrowia zwrócił się do ośrodków należących do sieci europejskiej z pytaniem, czy byłyby zainteresowane włączeniem się do krajowej sieci. Odpowiedzi były pozytywne, jednak na tym się skończyło. Do dziś nie postawiono „kropki nad i” – nie ma oficjalnych powołań – sieć nie została utworzona.
Czy coś się w tej sprawie zmienia?
Tak, i to w ostatnich tygodniach. Pod koniec października w Rządowym Centrum Legislacji pojawiła się informacja o projekcie nowelizacji ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, która ma wprowadzić możliwość formalnego tworzenia ośrodków eksperckich w chorobach rzadkich. Jeszcze nie znamy ostatecznego kształtu tego przepisu, ale już sam fakt, że temat znalazł się w projekcie ustawy, stanowi krok w dobrym kierunku. Co ważne, wiele prac przygotowawczych zostało już wykonanych. Rada ds. Chorób Rzadkich opracowała kryteria naboru dla ośrodków, które znajdą się w sieci, a także propozycję procedur związanych z ich oceną oraz funkcjonowaniem. Gdy tylko pojawi się podstawa prawna, proces tworzenia sieci będzie można rozpocząć.
Jakie wymogi powinny spełniać ośrodki eksperckie?
Najważniejszym kryterium jest jakość – ośrodek musi dysponować doświadczoną kadrą, odpowiednim zapleczem diagnostycznym i terapeutycznym, mieć doświadczenie w leczeniu chorych na choroby rzadkie oraz prowadzić działalność naukową. Drugim kluczowym elementem jest kontrola jakości; ośrodki nie mogą otrzymać statusu „eksperckiego” raz na zawsze. Proponowaliśmy, aby NFZ co roku weryfikował, czy dana placówka nadal spełnia wszystkie wymagania. Kadra może się przecież zmienić, warunki organizacyjne również, a chodzi o to, aby pacjent miał gwarancję, że trafi do miejsca o najwyższym poziomie kompetencji. Trzeci element to finansowanie. Leczenie chorych na choroby rzadkie jest bardziej złożone, wymaga większej liczby procedur i znacznie więcej czasu, dlatego ośrodki muszą mieć zapewnione stosowne finansowanie – czy to przez wprowadzenie współczynników korygujących, czy przez indywidualną wycenę procedur w AOTMiT i NFZ. W przeciwnym razie placówki będą się zadłużać, a nikt nie będzie chciał prowadzić tak kosztownej działalności.
Wielokrotnie mówił pan, również podczas naszych rozmów, że choroby rzadkie powinny mieć podstawę ustawową, a nie jedynie rządowy plan.
Tylko ustawa zagwarantuje trwałość i ciągłość rozwiązań. Obecny Plan dla Chorób Rzadkich obowiązuje do końca 2025 roku, a później – jeśli nie powstanie nowy akt prawny – wiele działań może się po prostu zatrzymać, apelujemy więc, aby przygotować kompleksową ustawę o chorobach rzadkich, która nie tylko przedłużyłaby obowiązywanie dotychczasowych rozwiązań, ale także włączyła w system inne resorty: edukacji, pracy, rodziny, polityki społecznej. Bo choroba rzadka to nie jest tylko kwestia terapii. To również codzienne życie – szkoła, praca, świadczenia socjalne, orzecznictwo o niepełnosprawności, rehabilitacja. Wszystkie te elementy muszą być skoordynowane, żeby pacjent i jego rodzina nie czuli się pozostawieni sami sobie.
Które z tych obszarów wymagają największej uwagi?
Zacznijmy od edukacji – zarówno tej włączającej, umożliwiającej dzieciom z chorobami rzadkimi naukę w zwykłych szkołach, jak i edukacji lekarzy. Bez odpowiednio wyszkolonej kadry nie da się stworzyć ośrodków eksperckich. Drugi filar to wsparcie socjalne. Choroby rzadkie to często schorzenia ciężkie, przewlekłe, wielokrotnie śmiertelne. Pacjenci oraz ich opiekunowie potrzebują pomocy w codziennym funkcjonowaniu – od orzeczenia niepełnosprawności po świadczenia kompensujące ograniczenia zawodowe i społeczne. Ale system orzeczniczy wymagagruntownej reformy – dziś często nie odzwierciedla rzeczywistych potrzeb tych osób. Trzeci element to rehabilitacja; nie znalazła się ona w obecnym planie, a przecież dla wielu chorych ma kluczowe znaczenie. Rehabilitacja to nie tylko poprawa sprawności fizycznej, ale też sposób na powrót do aktywności zawodowej i społecznej. Możliwość pracy i samodzielności to ogromna wartość – nic tak nie buduje poczucia godności i sensu jak bycie potrzebnym.
Podczas spotkania „Choroby rzadkie – szanse i wyzwania” organizowanego przez forum ORPHAN powstał apel „Choroby rzadkie – czas na działanie”, o czym pisaliśmy w naszym serwisie. Co to za dokument?
Apel jest efektem warsztatów, w których uczestniczyło blisko 40 organizacji pacjenckich, parlamentarzystów oraz ekspertów. Jego treść sprowadza się do jednego – dla pacjentów z chorobami rzadkimi chcemy równych szans, nie przywilejów. Ci chorzy nie oczekują specjalnego traktowania, lecz tego, aby system działał dla nich tak samo sprawnie jak dla pacjentów z innymi chorobami.
Trzeba pamiętać, że ok. 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne. Chorzy w niczym nie zawinili – po prostu tacy się urodzili. Dlatego nie można mówić, że są „za drodzy” dla systemu. To byłoby zaprzeczeniem zasad solidarności społecznej. W przeszłości choroby rzadkie były marginalizowane, ale dziś społeczeństwo jest już na innym etapie rozwoju – mamy świadomość, że państwo ma obowiązek zapewnić im opiekę na odpowiednim poziomie.
Co zatem powinno wydarzyć się w najbliższym czasie, żeby można było mówić o realnym przełomie?
Kluczowy będzie przyszły rok. Jeśli zostanie przyjęta wspomniana nowelizacja ustawy o świadczeniach i ruszy proces tworzenia ośrodków eksperckich, to będziemy na dobrej drodze do realizacji zadań zapisanych w Planie dla Chorób Rzadkich. Według szacunków ekspertów w Polsce powinno powstać ok. 300 ośrodków eksperckich. To proces, który potrwa, ale nie musi się zacząć od razu w pełnej skali. Ważne, żeby tworzone placówki spełniały wysokie standardy i mogły stać się wzorem dla kolejnych.
Mam nadzieję, że gdy za rok znowu będziemy rozmawiać, będziemy mogli się już z tego cieszyć…
Marzę o tym, żebym mógł wtedy powiedzieć: „Stało się, system naprawdę ruszył z miejsca”. Dziś mamy już wszystko przygotowane. Brakuje tylko decyzji i odwagi, aby wreszcie zacząć działać.
Źródło: swiatlekarza.pl