W dniu 23 września 2024 r. firma uniQure ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) przyznała status leku sierocego dla terapii genowej AMT-191, badanej w leczeniu choroby Fabry’ego. W sierpniu 2024 r. firma ogłosiła rozpoczęcie wieloośrodkowego, otwartego badania fazy I/IIa oraz podanie pierwszej dawki leku pacjentowi z tą rzadką chorobą genetyczną.
Materiał przeznaczony wyłącznie dla pracowników służby zdrowia
Ten materiał jest dostępny dla zarejestrowanych użytkowników.
Zaloguj się
Szanowni użytkownicy,
część materiałów udostępnianych na naszym portalu jest przeznaczona
wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.
Jeśli nie jesteś lekarzem, zachęcamy do korzystania z przygotowanych przez nas materiałów dostępnych w zakładce Aktualności dla pacjentów.