Ze wszystkich uczestników tego badania w grupie leczonej owocami cytrusowymi zauważył najsilniejszy pozytywny efekt leczniczy. Mimo tego, że ówczesny naukowiec nie znał witaminy C, ale poprzez swój zmysł badawczy odkrył intuicyjnie jej znaczenie w leczeniu szkorbutu.
Choć wydarzenia zmieniające bieg historii nierzadko odbywają się w najmniej oczywistych okolicznościach, jak chociażby wykonanie pierwszego szkicu helisy DNA na serwetce przez Cricka i Watsona czy wyżej wspomniany eksperyment na brytyjskim okręcie marynarki wojennej, to dzisiaj świat nauki byłby o nie uboższy. Naturalnie dzisiejsze badania kliniczne mają zgoła inną, skomplikowaną formę. Jednakże są kluczowym elementem postępu w takich dziedzinach medycyny jak hematologia czy onkologia. To właśnie dzięki badaniom klinicznym powstają nowe, skuteczniejsze terapie, które dają nadzieję pacjentom z najtrudniejszymi diagnozami.
Na czym polegają badania kliniczne?
Badanie kliniczne jest zorganizowanym procesem, który ma na celu testowanie leku lub terapii. Jest on ściśle regulowany, przebiega etapami pod ścisłą kontrolą zespołu badawczego. Każdy lek, który jest dostępny, musiał przejść badanie kliniczne określające skuteczność badanej kwestii i składające się z czterech faz:
- Faza pierwsza – ma określić przede wszystkim farmakokinetykę oraz zależność działań niepożądanych od dawki. Odbywa się ona na grupie liczącej od kilkunastu do kilkudziesięciu osób, które są ochotnikami w badaniu. Jak w każdym badaniu klinicznym, zawiera ona tzw. zbiór randomizowany, czyli zarówno osoby zdrowe i chore będące m.in. w różnym wieku, płci czy posiadające inne choroby współistniejące. W tej fazie ok. 70% badań zakończonych jest sukcesem.
- Faza druga – ma na celu określenie względnej skuteczności i bezpieczeństwa oraz farmakokinetykę. Grupa badana liczy kilkaset osób. Warto zaznaczyć, że ta faza jest poniekąd punktem odcięcia, gdyż ok. 30% badań wchodzących w tę fazę zakończone jest sukcesem. W tym momencie reszta badań jest zakończona, jeśli nie przeszły pozytywnie tej fazy.
- Faza trzecia – w tym etapie badania klinicznego dokonuje się dokładniejszej analizy skuteczności leku w danym problemie badawczym. Grupa w tej fazie liczy od kilkuset do kilku tysięcy osób i od 70 do 90% badań wchodzących do trzeciej fazy zakończonych jest sukcesem.
- Faza czwarta – z tą fazą związany jest termin post marketing surveillance trials, czyli badanie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu. Jest tutaj dokonywana długoterminowa ocena przydatności, analiza kosztowej efektywności oraz m.in. wpływ leku na jakość życia pacjentów.
Ten krótki opis w dużym uproszczeniu streszcza drogę danej terapii, leku do wykorzystania w medycynie. Pod tymi etapami skrywa się często używane i znane nam stwierdzenie: dana terapia jest w fazie badań klinicznych. W związku z tym co obecnie jest w trakcie badań klinicznych w hematologii i onkologii?
Gdzie szukać badań klinicznych oraz co obecnie jest w trakcie badań klinicznych w hematologii i onkologii?
Nowoczesna, wysoko standaryzowana medycyna nie opiera się na przypadku i zbiegu okoliczności, lecz na faktach i danych – a te można znaleźć w badaniach klinicznych. Jest parę możliwości, gdzie możemy znaleźć interesujące nas dane.
Przede wszystkim pierwszy wybór powinien paść na ClinicalTrials.gov. Jest to największa baza zarejestrowanych badań klinicznych z całego świata. Jest to godne zaufania źródło, gdyż zawiera informacje o badaniach w toku oraz tych, które zostały zakończone, protokołach, grupach badanych, interwencjach, celach, choć też dostępne tam są wyniki badań.
Szczególnym zbiorem artykułów naukowych i badań klinicznych głównie z dziedziny medycyny i biologii jest PubMed. Uwielbiana przez studentów kierunków medycznych baza, niejednokrotnie dostarcza wiele potrzebnych informacji, ale również zaspokoi ciekawość tych, którzy chcą pogłębić swoją wiedzę w badaniach klinicznych.
Całość dopełni zbiór danych przeglądów systematycznych i metaanaliz Cochrane Library, WHO ICTRP uwzględniająca międzynarodowy przegląd badań oraz oficjalna baza badań prowadzonych na terenie Unii Europejskiej EU Clinical Trials Register. Wszystkie podane bazy mogą pozwolić na znalezienie odpowiedzi na nurtujące pytania, ale przede wszystkim opierają się na złotej zasadzie współczesnej medycyny: Evidence-based medicine.
Jeśli myślimy o udziale w badaniach klinicznych, pierwszą myślą, która powinna nam przyjść do głowy są Centra Wsparcia Badań Klinicznych w Polsce. To jednostki funkcjonujące przy placówkach medycznych i uczelniach, które zostały powołane z myślą o usprawnieniu i podniesieniu standardów realizacji badań w Polsce. CWBK są integralnym elementem strategii rozwoju tego sektora, który nadzorowany jest przez Agencję Badań Medycznych. Pełna lista CWBK znajduje się na oficjalnej stronie ABM.
Centra Wsparcia Badań Klinicznych usprawniają proces przeprowadzania badań, wspierają pacjentów biorących w nich udział, ale także oferują:
- Bezpieczeństwo – każde badanie kliniczne prowadzone jest zgodnie z surowymi standardami prawno-etycznymi.
- Pełną informację – pacjenci otrzymują przejrzyste i wiarygodne dane o celu badania oraz potencjalnych korzyściach oraz możliwym ryzku.
- Opiekę medyczną – monitorowanie biorących udział w badaniu przez wykwalifikowanych specjalistów.
- Wsparcie koordynatorów badań – zespół, który pomaga personelowi w umawianiu wizyt, w odpowiedzi na pytania i w kontaktach z zespołem medycznym.
Obecnie w Polsce prowadzone są badania kliniczne m.in. w takich obszarach, jak hematologia, onkologia i choroby rzadkie. Współcześnie głównym kierunkiem badań onkologicznych są nowotwory piersi, płuc, jelita grubego, a leczenie białaczek, szpiczaka plazmocytowego, makroglobulinemii Waldenströma, skaz krwotocznych i ogółem chorób rzadkich leży w zakresie zainteresowań badaczy klinicznych w dziedzinie hematologii. Te badania przeprowadzane są w ośrodkach akademickich oraz w instytucjach komercyjnych, zapewniając pacjentom dostęp do nowoczesnych i innowacyjnych terapii.
Jak dołączyć do badania klinicznego i gdzie szukać informacji?
Obecnie jest kilka opcji, aby dołączyć do badania klinicznego. Zainteresowani udziałem w badaniu klinicznym mogą skontaktować się z lekarzem prowadzącym. Za jego pośrednictwem wielu pacjentów trafia do badań klinicznych. Warto także sprawdzić publiczne rejestry badań. Zaliczamy do nich oficjalną stronę Rejestru Badań Klinicznych URPL, crinicaltrials.gov czy strony szpitali i centrów onkologicznych. Również niektóre jednostki kliniczne umożliwiają bezpośredni kontakt przez telefon lub internetowy formularz online do zgłoszenia się w danym ośrodku badań medycznych.
- Opcja I – zgłoś się do lekarza prowadzącego badanie kliniczne.
- Opcja II – wejdź na stronę:
lub na oficjalne strony:
- Opcja III – zgłoś się do ośrodka badań klinicznych:
Natomiast jeśli poszukiwane są informacje o trwających badaniach klinicznych, wówczas należy skorzystać z wiarygodnych źródeł. Lekarze hematolodzy i onkolodzy bardzo często mają szeroką wiedzę i dostęp do danych o prowadzonych rekrutacjach, w związku z czym mogą doradzić, czy konkretne badanie będzie odpowiednie dla pacjenta. Podobnie ośrodki prowadzące badania regularnie umieszczają komunikaty na swoich stronach. Do nich należą: Narodowy Instytut Onkologii, Poliklinika MSWiA czy szpitale uniwersyteckie. Wartościowym źródłem informacji są także fundacje i organizacje pacjenckie, które często publikują aktualne ogłoszenia o naborach np.: Fundacja DKMS, Fundacja Carita.
Jak dba się o bezpieczeństwo pacjentów? Kwestia etyki oraz placebo w badaniach
Ważnym aspektem, który często nurtuje pacjentów, jest bezpieczeństwo. Każdy przed przystąpieniem do badania klinicznego otrzymuje szczegółowe informacje o jego przebiegu, potencjalnych korzyściach i zagrożeniach oraz stosowną dokumentację i zgodę na udział w badaniu klinicznym. Poza tym, każde badanie kliniczne jest ugruntowane przez dokumenty, m.in. Deklarację Helsińską, nadzorowane przez niezależną komisję bioetyczną oraz Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych monitorujące bezpieczeństwo i etyczność. Pod względem etycznym badania opierają się na zasadzie dobrowolności oraz świadomości oraz bazują na minimalizacji ryzyka oraz szacunku do pacjenta. Badani są pod stałą opieką lekarską i mogą w każdej chwili zrezygnować z udziału bez wpływu na dalszą opiekę.
Wiele kontrowersji i niepokoju budzi placebo, szczególnie w hematologii i onkologii. Jednak czym tak naprawdę jest i jaki ma udział w badaniu klinicznym?
Placebo stosuje się głównie, gdy nie istnieje zatwierdzone, skuteczne leczenie danej choroby. W przeciwnym razie, gdy chce się wprowadzić nowy lek do obrotu, wówczas porównuje się go z lekiem w terapii standardowej, a nie całkowitym brakiem leczenia. Wobec tego, pacjent otrzymuje co najmniej to, co jest standardem w leczeniu danego schorzenia.
Każdy pacjent trafiający do grupy z placebo jest ważną częścią badania i udział dla całego procesu jest bardzo istotny. W związku z tym pacjenci są obejmowani monitoringiem i tą samą troską oraz zaangażowaniem ze strony personelu medycznego co pacjenci z innej grupy. Zapewnia się im szeroki dostęp do opieki, regularnych badań oraz wsparcia ze strony zespołu badawczego.
Obawy i strach są naturalną częścią ludzkiej natury, natomiast nauka, a w szczególności dziedzina hematologii i onkologii jest poddana ścisłym standardom medycznym, a placebo jest używane wyłącznie wtedy, gdy nie narusza to dobra pacjenta, zaś jego udział nie równa się z pogorszeniem szans na leczenie. Stąd pacjenci niezależnie od przydzielonej grupy mogą liczyć na profesjonalną opiekę zgodną z aktualną wiedzą i najwyższymi standardami medycznymi.
Badania kliniczne to standard współczesnej medycyny
Współczesnym filarem rozwoju nauk medycznych są badania kliniczne, które napędzają postęp medycyny, a także umożliwiają pacjentom spoglądanie z nadzieją w przyszłość. To naukowcy i wyniki ich badań warunkują podejście do rozwiązywania konkretnych problemów medycznych, a także kierunek jaki obejmie strategia leczenia chorób i danych gałęzi medycyny.
Stare opowieści opisują historię symbolicznego owocu, którego zerwanie zesłało na ludzkość zło i krzywdę. Natomiast ciekawość, intuicja oraz wykorzystanie owocu przez doktora Linda utorowało drogę do rozwoju nauki i szerzenia dobra. Z wyników badań, a także odkrycia wspomnianego lekarza okrętowego, płynie nauka, jak wiele zależy od tego, do czego może nas doprowadzić nasza wewnętrzna ciekawość i to, co z nią zrobimy.
Słowniczek:
Deklaracja Helsińska – międzynarodowy dokument etyczny opracowany przez Światowe Stowarzyszenie Lekarzy (WMA). Reguluje zasady prowadzenia badań etycznych z udziałem ludzi.
Farmakokinetyka – to dział farmakologii, który zajmuje się wpływem po podaniu leku na organizm.
Bibliografia:
- James Lind: Medycyna, dydaktyka, wychowanie str. 62-63: https://mdw.wum.edu.pl/sites/bp.wum.edu.pl/files/mdw_3-5_2021_mariusz_panczyk_szkorbut_i_badania_kliniczne_-_czego_nauczyl_nas_james_lind.pdf; (dostęp 13/05/2025).
- Poliklinika MSWiA – wykaz aktualnych badań klinicznych: https://poliklinika.net/wp-content/uploads/2025/04/Wykaz-aktualnie-prowadzonych-badan-klinicznych-05.2025r.pdf; (dostęp 13/05/2025).
- CWBK: https://abm.gov.pl/pl/polska-siec-badan-klinicznych/centra-wsparcia-badan-kliniczn/opis-projektu/937,Opis-projektu.html; (dostęp 17/05/2025).