W chorobach rzadkich możemy mówić w ostatnich latach o wielu przełomach, jeśli chodzi o nowe leki. Jak pan to ocenia?
Z całą pewnością możemy mówić nie tylko o przełomach, ale nawet o zmianie paradygmatu dotyczącego diagnostyki i terapii osób z chorobami rzadkimi. Dawniej był to obszar zaniedbany, niewiele się działo, a pacjenci mieli ogromne trudności z dostępem do odpowiedniego leczenia. W ostatnich latach zmiany nastąpiły na wielu poziomach: toczą się badania kliniczne nad nowymi cząsteczkami, prężnie działają producenci wytwarzający innowacyjne leki; powstają nowe terapie celowane, komórkowe, CAR-T czy genowe. Amerykańska Agencja Leków (FDA), jak również Europejska Agencja Leków (EMA) podczas rejestracji nadają desygnację przełomowym terapiom w chorobach rzadkich. A systemy refundacyjne dość szybko wprowadzają nowe leki do terapii. Wcześniej o takiej sytuacji w chorobach rzadkich mogliśmy tylko pomarzyć, teraz te marzenia stają się rzeczywistością.
Zrozumienie procesów refundacyjnych w społeczeństwie jest małe. Jakie kryteria brane są pod uwagę podczas podejmowania decyzji refundacyjnych dla leków na choroby rzadkie?
W Polsce ze względu na ograniczony budżet zdecydowanie bardziej skłaniamy się do refundacji, jeżeli skuteczność terapii jest niezaprzeczalna, potwierdzona w badaniach klinicznych. W trakcie negocjacji cenowych za każdym razem słyszę od firm, że ich lek jest wyjątkowy i bardzo skuteczny. Nie zawsze jednak to tak dobrze wygląda. Z pewnością przełomowymi można nazywać terapie przyczynowe, np. leczenie genowe w rdzeniowym zaniku mięśni. To jest olbrzymi przełom. Polska szybko zareagowała na to i jako jeden z pierwszych krajów wprowadziliśmy badania przesiewowe noworodków i pełną refundację. Ale to tylko jeden z przykładów. Rok 2024 przyniósł refundację 135 nowych terapii, z czego 36 w chorobach rzadkich i ultrarzadkich. Od 1 stycznia 2025 weszła w życie nowa lista refundacyjna i mamy kolejne 31 terapii ogółem, z czego 12 jest właśnie w chorobach rzadkich. Z terapii przełomowych mamy nowy program lekowy – B.166 leczenie chorych z achondroplazją. To naprawdę duża sprawa. Choroba prowadzi do niskorosłości, upośledza funkcjonowanie chorego, a ta nowoczesna terapia daje dobre efekty.
Wpływ na opóźnienia we wprowadzaniu nowych terapii mają m.in. podmioty, które składają wnioski refundacyjne. Producenci leków często zwlekają z tą decyzją.
Średni czas między rejestracją nowej terapii przez Europejską Agencję Leków a złożeniem wniosku przez producenta leku do Ministerstwa Zdrowia wynosi nawet 2,5 roku. Obecnie resort zdrowia nie ma na to wpływu, ale chcemy to zmienić. W styczniu tego roku do zespołu do spraw programowania prac rządu została zgłoszona nowelizacja ustawy refundacyjnej. Jeden z zapisów wprowadza mechanizm, który pozwoli ministrowi zdrowia na wezwanie firmy do złożenia wniosku. Oczywiście oni na to wezwanie mogą odpowiedzieć albo nie. Niemniej jednak chcemy mieć możliwość wykazania się aktywnością, kiedy widzimy potrzebę, żeby wszcząć procedurę refundacyjną. Dziś takiej możliwości nie mamy, możemy tylko czekać na ruch ze strony producenta leków. Tej zmiany oczekują pacjenci i klinicyści.
Na jednej z konferencji na temat chorób rzadkich pojawił się postulat, żeby w przypadku niektórych leków kupować je z wolnej ręki, nie czekać, aż producent złoży wniosek o refundację. Czy takie rozwiązanie jest możliwe?
Nigdy go nie stosowaliśmy. Nie planowaliśmy także jego wprowadzenia w nowelizacji ustawy refundacyjnej. Takie jednostkowe decyzje mogą budzić liczne wątpliwości. Rodzą m.in. pytania: dlaczego akurat ten lek, ta firma, ta terapia została zakupiona z wolnej ręki. W każdym przypadku wprowadzenia leku do refundacji musi być zastosowana procedura jasna, transparentna i opisana w ustawie refundacyjnej. Poza tym nie chcemy się pozbawić możliwości negocjacji z producentami, ponieważ osiągamy dobre ceny, jedne z najniższych w Europie. Staramy się też stosować inne rozwiązania, chociażby pod postacią instrumentów współdzielenia ryzyka. To pozwala m.in. na płacenie za efekt zdrowotny, oszczędzając wydatki, gdy tego efektu nie ma lub jest on niewystarczający. Zmiany w nowelizowanej ustawie refundacyjnej przyniosą uelastycznienie prawa refundacyjnego, mogą się stać zachętą do szybszej i śmielszej aplikacji wniosków refundacyjnych.
Powyższy tekst jest fragmentem dłuższego materiału z publikacji pt.: „Kompendium zdrowia” dostępnej na kompendium.pl.