Terapia genowa należy do najbardziej obiecujących kierunków rozwoju leczenia choroby Gauchera, ale nadal pozostaje strategią eksperymentalną i nie jest dopuszczonym standardem postępowania. Jednocześnie w tym obszarze prowadzonych jest kilka równoległych programów badań klinicznych, obejmujących zarówno dorosłych z chorobą typu 1, jak i pacjentów z cięższymi postaciami neuropatycznymi. Z tą strategią terapeutyczną wiążą się duże nadzieje, ponieważ jej celem jest bezpośrednie uderzenie w patomechanizm choroby poprzez dostarczenie do komórek prawidłowej wersji genu, a nie tylko łagodzenie objawów obserwowane w dotychczas dostępnych terapiach.
Materiał przeznaczony wyłącznie dla pracowników służby zdrowia
Ten materiał jest dostępny dla zarejestrowanych użytkowników.
Zaloguj się
Szanowni użytkownicy,
część materiałów udostępnianych na naszym portalu jest przeznaczona
wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.
Jeśli nie jesteś lekarzem, zachęcamy do korzystania z przygotowanych przez nas materiałów dostępnych w zakładce Aktualności dla pacjentów.