FDA przedłuża ocenę terapii genowej lemidsogene lanparvovec (RGX-121) przeznaczonej do leczenia MPS II w celu oceny danych długoterminowych

2025-09-05T08:30:00+02:00

Firma Regenxbio musi dłużej poczekać na ocenę Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) potencjalnej jednorazowej terapii genowej clemidsogene lanparvovec (RGX-121) przeznaczonej do leczenia mukopolisacharydozy typu II (MPS II) znanej również jako zespół Huntera, po tym, jak organ regulacyjny przesunął pierwotny termin podjęcia decyzji z 9 listopada bieżącego roku na 8 lutego 2026 r.