Rzadkie choroby, liczne wyzwania

2026-03-16T13:30:00+01:00

Wrodzone wady metabolizmu (WWM), choć zaliczane do chorób rzadkich, razem stanowią liczną grupę zaburzeń. Większość ujawnia się u dzieci, ale część udaje się rozpoznać dopiero w późniejszym wieku. Dla dorosłych pacjentów brakuje jednak ośrodków medycyny metabolicznej, a dostęp do niektórych terapii jest utrudniony.