Leczenie SMA przyniosło niespotykane dotąd wyniki w neurologii. Postęp nastąpił w ciągu siedmiu lat programu lekowego

2025-12-02T13:30:00+01:00

Od prawie siedmiu lat pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), czyli chorobą rzadką, która w naturalnym przebiegu prowadzi do głębokiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci dzieci do drugiego roku życia, mają dostęp do leczenia. Dotychczasowe obserwacje wskazują, że zastosowanie terapii dokanałowej u pacjentów, którzy nie mają jeszcze objawów choroby, może się okazać w pełni skuteczne, długoterminowo utrzymując ich w zdrowiu, bez wystąpienia symptomów. Obecnie trwają badania kliniczne nad wyższą dawką leku, która może być rejestrowana w Europie z początkiem nowego roku.